베링거 농포성 건선 치료제 임상 2상 결과 공개

스페솔리맙 투여 첫주 피부농포 괄목개선..12주 이상 지속

베링거 인겔하임社가 전신성 농포성 건선(GPP) 치료제로 개발이 진행 중인 스페솔리맙(spesolimab)의 효과를 평가한 본임상 2상 ‘Effisayil 1 시험’에서 도출된 새로운 자료를 28일 공개했다.

지난 25~29일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표가 이루어졌다는 것.

이 같은 내용은 인터루킨-36 수용체의 활성화를 차단하는 새로운 휴먼 선택적 항체의 일종인 스페솔리맙이 지난해 10월 국내에서 식품의약품안전처에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

최근 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘Effisayil 1 시험’의 결과를 보면 전신성 농포성 건선 증상이 나타난 환자들 가운데 스페솔리맙 정맥주사제를 투여받은 그룹은 플라시보 대조그룹과 달리 투여 후 첫주 이내에 피부농포가 괄목할 만하게 깨끗해진 것으로 나타났다.

더욱이 이 같은 효과는 12주 이상 지속적으로 나타나 스페솔리맙 투여그룹의 84.4%가 12주 후 농포가 눈에 띄지 않았고, 81.3%는 피부가 깨끗하게 또는 거의 깨끗하게 개선된 것으로 분석됐다.

시험을 진행한 미국 앨라배마대학 의과대학의 보니 엘레우스키 박사(피부의학)는 “전신성 농포성 건선 증상이 예상치 못하게 나타나는 데다 심한 통증을 수반하고, 생명을 위협할 수 있는 희귀 피부질환으로 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편”이라면서 “이번에 미국 피부의학회 연례 학술회의에서 발표된 내용을 보면 스페솔리맙의 효능이 12주 이상 지속적으로 나타나는 데다 신속하게 효과가 나타난다는 장점이 추가로 제시된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

전신성 농포성 건선은 희귀하게 발생하고, 생명을 위협할 수 있는 호중구성 피부질환의 일종으로 판상형 건선과는 차이가 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

고통스러운 농포가 전신에 걸쳐 폭넓게 나타나고, 환자들의 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 심부전, 신부전 및 패혈증 등 생명을 위협할 수 있는 중증 합병증을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

이번에 공개된 자료에 따르면 스페솔리맙을 투여한 후 첫주 이내에 신속하게 피부가 깨끗하게 개선된 것으로 관찰된 효과는 연령대, 성별, 민족 또는 인터루킨-36 유전자 변이 유무 등과 무관하게 전체 세부 환자그룹에서 일관되게 나타났다.

이와 함께 통증, 피로, 삶의 질 및 피부증상 등 환자들이 고지한 내용들이 스페솔리맙을 투여한 후 첫주 이내에 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

시험에서 수반된 부작용을 보면 스페솔리맙 투여그룹의 66%에서 투여 후 첫주 이내에 보고되어 플라시보 대조그룹의 56%를 상회했다.

감염증의 경우 스페솔리맙 또는 플라시보 투여그룹의 17% 및 6%에서 관찰됐다.

스페솔리맙을 투여한 그룹에서 중증 부작용은 6%에서 나타난 것으로 보고되었고, 2명의 환자들은 호산구 증가증, 전신성 증상 등과 관련이 있는 약물반응이 수반됐다.

베링거 인겔하임社 스페셜티 케어 부문의 마트 프란켈 임상개발‧의무(醫務) 담당부사장은 “이번에 추가로 공개된 자료를 근거로 우리는 스페솔리맙이 전신성 농포성 건선 환자들을 위한 동종계열 최초의 치료제로 허가를 취득할 수 있을 것이라는 가능성에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다”며 “전신성 농포성 건선이 환자의 삶의 질에 크게 영향을 미치고 있는 증상인 만큼 우리는 빠른 시일 내에 스페솔리맙이 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

한편 FDA는 앞서 스페솔리맙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

또한 성인 전신성 농포성 건선 증상을 개선하기 위한 ‘희귀의약품’과 ‘혁신 치료제’로도 지정했다.