노바티스, 신경계 질환 유전자 치료제 개발 제휴

AAV 플랫폼 기술 보유 美 전문기업 보이저 테라퓨틱스

노바티스社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 아데노 연관 바이러스(AAV) 플랫폼 기술 적용 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 보이저 테라퓨틱스社(Voyager Therapeutics)와 라이센스 제휴계약을 체결했다고 8일 공표했다.

신경계 질환을 겨냥한 유전자 치료제에 사용될 3개 캡시드(capsids: 바이러스의 외피를 형성하는 단백질) 접근권과 2개의 다른 표적들을 위한 캡시드 접근권을 추가로 택할 수 있는 선택권을 노바티스 측이 갖도록 하는 내용의 합의를 도출했다는 것.

중추신경계 질환 치료제를 개발하기 위해 사세를 집중하면서 유전자 치료제 분야의 선도기업 가운데 한곳으로 자리매김해 온 노바티스는 통상적으로 사용되는 운반체들(vectors)이 효과적으로 표적화하거나 침투하지 못하는 것으로 밝혀진 뇌 심부에서 나타나는 신경계 질환들에 자사가 보유한 전문성과 최신 정보(learnings)를 적용해 나가고자 힘을 기울이고 있다.

노바티스社 바이오메디컬연구소(NIBR)의 제이 브래드너 소장은 “뇌 내부의 세포유형들을 표적으로 겨냥하는 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제들이 오랜 기간 동안 생체분포와 관련한 도전에 직면해 왔지만, 우리는 이것이 극복할 수 없는 부분이라고는 믿지 않는다”면서 “우리는 생명을 위협하는 중추신경계 질환들에 대응하는 새로운 유형의 치료제들을 구상하는 과정에서 보이어 테라퓨틱스 측이 보유한 혁신적인 플랫폼의 잠재성을 주목하고 있는 것”이라는 말로 합의가 도출된 배경을 설명했다.

이와 관련, 지금까지 확보된 자료에 따르면 보이저 테라퓨틱스 측이 독자적으로 보유한 ‘TRACER’ 플랫폼으로부터 도출된 아데노 연관 바이러스 캡시드가 뇌내 피질 및 뇌 심부에서 뉴런이 광범위하고 개선된 분포를 나타낼 수 있도록 해 주는 것으로 나타나고 있다.

‘TRACER’ 플랫폼의 풀-네임은 ‘Tropism Redirection of AAV by Cell type-specific Expression of RNA’이다.

노바티스社 바이오메디컬연구소(NIBR) 신경의학연구실의 밥 발로흐 실장은 “우리가 중추신경계 질환들을 표적으로 겨냥하고 있는 견고한 유전자 치료제 프로그램 파이프라인을 보유하고 있다”면서 “이들 가운데 다수가 뇌 내부의 다양한 영역에서 세포들에 도달할 수 있는 향상된 전달 운반체를 필요로 하는 것이 현실”이라고 말했다.

이에 따라 노바티스는 보이저 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘TRACER’ 플랫폼에서 확보된 캡시드들을 평가해 파괴적인 신경계 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보일 수 있게 되었으면 하는 바람이라고 발로흐 실장은 덧붙였다.

양사간 합의에 따라 노바티스 측은 보이저 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘TRACER’ 플랫폼에서 확보된 새로운 캡시드들을 평가하고, 자사가 3개 표적을 겨냥한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제들의 개발을 진행하는 데 독점적으로 적용할 수 있는 사용권 행사권을 보장받았다.

이와 함께 같은 조건으로 2개 질병표적들에 대한 캡시드 사용권을 갖는 선택권을 추가로 행사할 수 있게 됐다. 

그 대가로 보이저 테라퓨틱스 측은 5,400만 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 추후 선택권이 추가로 행사되거나 성과가 도출되었을 때 최대 17억 달러의 성과금을 받기로 했다.

매출액 기반 로열티를 수수할 권한 또한 확보했다.