고수산뇨증 치료제 적응증 추가 신청 FDA 접수

앨나이램 파마 ‘옥스루모’ 혈중 옥살산염 수치 감소용도

고수산뇨증 치료제 ‘옥스루모’(Oxlumo: 루마시란)가 혈중 옥살산염 수치를 낮추는 용도의 치료제로도 사용될 수 있게 될 전망이다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)가 히드록시산 산화효소 1(HAO1)을 표적으로 작용해 희귀 유전성 질환의 일종인 제 1형 원발성 고수산뇨증(PH1)을 치료하는 약물로 사용되고 있는 ‘옥스루모’의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 지난 1일 공표했기 때문.

허가신청이 이루어진 ‘옥스루모’의 새로운 적응증은 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증 환자들에게서 혈중 옥살산염 수치를 낮추는 용도이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 6일까지 ‘옥스루모’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

앨나이램 파마슈티컬스社의 푸쉬칼 가르그 최고 의학책임자 겸 임상개발‧의무(醫務) 담당부사장은 “FDA가 혈액투석 치료를 받고 있는 환자들을 포함해 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증으로 인해 신장 기능이 약화된 환자들에게서 ‘옥스루모’가 혈중 옥살산염 수치를 괄목할 만하게 감소시켜 줄 수 있을 것임을 입증한 ‘ILLUMINATE-C 시험’의 긍정적인 6개월차 도출결과를 근거로 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “허가신청 건이 접수된 것은 전신성 옥살산증의 파괴적인 합병증 위험성에 직면해 있는 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증 환자들을 위해 긍정적인 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.

‘옥스루모’의 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증 적응증 추가 신청 건은 앞서 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해서도 접수된 바 있다.

이에 따라 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가 승인 권고 여부에 대한 결론을 도출하기 위한 심사를 진행 중이다.

한편 ‘옥스루모’는 지난 2020년 11월 FDA에 의해 소아 및 성인 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증 환자들에게서 뇨중 옥살산염 수치를 낮추는 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

‘옥스루모’는 같은 달 EMA로부터도 전체 연령대 제 1형 진행성 원발성 고수산뇨증 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.