백혈병 신약후보물질 美ㆍEU서 ‘희귀의약품’ 지정

S1P 수용체 조절제 모크라비모드..하반기 임상 2b상 개시

아일랜드 생명공학기업 프리오테라社(Priothera)는 자사의 새로운 합성 스핑고신 1-인산염(S1P) 수용체 조절제 모크라비모드(mocravimod, 또는 ‘KRP203’)가 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 3일 공표했다.

모크라비모드는 이번에 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 급성 골수성 백혈병 환자 치료 목적의 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것이다.

앞서 EMA 희귀의약품자문위원회(COMP)는 모크라비모드를 ‘희귀의약품’으로 지정토록 권고한 바 있다.

프리오테라社의 플로렌트 그로스 대표는 “모크라비모드가 FDA와 EMA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 급성 골수성 백혈병 환자들의 시급하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 하기 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “동종이계 조혈모세포 이식수술이 급성 골수성 백혈병 환자들에게 유일한 치유요법이지만, 사망률이 받아들이기 어려울 만큼 높게 나타나고 있는 형편”이라고 말했다.

이에 따라 프리오테라는 모크라비모드의 글로벌 임상 2b상 시험이 미국과 유럽, 아시아 각국의 여러 의료기관에서 차후 수 개월 이내에 빠르게 착수될 수 있도록 하기 위해 힘쓸 것이라고 그로스 대표는 덧붙였다.

스핑고신 1-인산염 수용체 조절제의 일종인 모크라비모드는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 환자들의 치유 가능성을 높이기 위한 목적으로 개발이 진행되어 왔다.

이에 앞서 모크라비모드는 다양한 자가면역성 질환을 대상으로 시험이 진행됐다.

초기단계의 임상시험에서 모크라비모드는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 혈액암 환자들에게 임상적으로 유의미한 효과가 입증됐다.

다기관 임상 2b상 시험은 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 보조요법제 및 유지요법제 용도로 모크라비모드가 나타내는 효능‧안전성을 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.

이 시험은 올해 하반기 중으로 착수될 예정이다.

시험에는 유럽, 미국 및 아시아 일부 국가에서 약 250명의 환자들이 피험자로 충원될 수 있도록 한다는 것이 프리오테라 측의 방침이다.

모크라비모드는 일부 자가면역성 질환을 대상으로 이루어진 임상 1상 및 2상 시험에서 안전성 및 내약성이 성공적으로 평가됐다.

그 후 임상 1b/2a상 시험에서 혈액종양 환자들로부터 유망한 자료가 확보됨에 따라 급성 골수성 백혈병을 비롯한 혈액암 치료제로도 개발이 진행되고 있다.