새 골수섬유증 치료제 FDA 허가취득 본조르노~

美 CTI 바이오파마 ‘본조’(파크리티닙)..10일 내 공급개시

미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 혈액암 표적요법제 개발 전문 제약기업 CTI 바이오파마社는 자사의 새로운 골수섬유증 치료제 ‘본조’(Vonjo: 파크리티닙)가 FDA로부터 가속승인을 취득했다고 지난달 28일 공표했다.

‘본조’는 50×10⁹/L 미만의 혈소판 수치를 나타내는 성인 중등도 또는 고도 일차성‧이차성 골수섬유증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가관문을 통과했다.

또한 ‘본조’는 야누스 인산화효소 1(JAK1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 기전의 새로운 경구용 인산화효소 저해제이다.

‘본조’의 권고용량은 200mg 1일 2회 경구복용이다.

특히 혈구감소성(cytopenic) 골수섬유증 환자들의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대되는 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘본조’가 처음이다.

뉴욕에 소재한 마운트 시나이 의과대학 암연구소의 존 마스카레냐스 부교수(혈액학‧종양학)는 “오늘 ‘본조’가 허가를 취득함에 따라 혈구감소성 골수섬유증으로 인해 고통받고 있는 골수섬유증 환자들을 위한 새로운 표준요법제가 확립될 수 있게 될 것”이라면서 “혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 규정되고 있는 중증 혈소판 감소증 동반 골수섬유증이 생존기간 측면에서 취약한 데다 파괴적인 증상들을 수반하고 있다”고 지적했다.

더욱이 치료대안이 제한적이었던 형편이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 골수섬유증을 치료할 새롭고, 효과적이면서 안전한 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다고 마스카레냐스 교수는 덧붙였다.

CTI 바이오파마社의 애덤 R. 크레이그 대표는 “미국 내 골수섬유증 환자 수가 2만1,000명에 육박하고 있는 가운데 이들 중 3분의 정도에서 혈구감소증이 수반되고 있고, 이로 인해 다른 치료제들을 사용했을 때 독성이 나타나고 있는 형편”이라면서 “혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타나는 중증 혈소판 감소증이 전체 골수섬유증 환자들 가운데 3명당 1명 꼴로 발생하고 있는 데다 이 종양은 예후가 대단히 취약하다”고 언급했다.

크레이그 대표는 “이번에 ‘본조’가 허가를 취득함에 따라 우리는 혈구감소성 골수섬유증 환자들을 위한 새로운 치료제를 제공할 수 있게 됐다”며 “동종계열 최선의 혈구감소성 골수섬유증 치료제로 기대되는 ‘본조’가 앞으로 10일 이내에 환자들에게 공급될 수 있도록 할 것”이라고 다짐했다.

‘본조’는 혈소판 수치가 100×10⁹/L 이하를 나타내는 골수섬유증 환자들을 충원해 이루어진 본임상 3상 ‘PERSIST-2 시험’에서 확보된 효능결과를 근거로 이번에 가속승인을 취득한 것이다.

시험에서 환자들은 각각 ‘본조’ 200mg 1일 2회, ‘본조’ 400mg 1일 1회 또는 기존의 최선 치료제(BAT)를 제공받아 복용했다.

피험자들 가운데는 앞서 JAK2 저해제를 사용한 전력이 있는 환자들도 포함됐다.

시험을 진행한 결과 착수시점에서 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타났고 ‘본조’ 200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹의 29%에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 것으로 나타나 기존의 최선 치료제를 사용한 대조그룹의 3%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

기존의 최선 치료제 가운데는 ‘자카피’(룩솔리티닙)가 포함되어 있었다.

가속승인을 취득함에 따라 CTI 바이오파마 측은 차후 확증시험에서 임상적 유익성에 대해 상세하게 기술해야 한다.

시판 후 요건을 이행하기 위한 ‘PACIFICA 시험’은 오는 2025년 중반경 결과가 도출될 수 있을 것으로 보인다.

시험에서 ‘본조’ 200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 혈소판 감소증, 구역, 빈혈 및 말초부종 등이 관찰됐다.

‘본조’ 200mg 1일 2회 복용그룹의 3% 이상에서 가장 빈도높게 나타난 중증 부작용을 보면 빈혈, 혈소판 감소증, 폐렴, 심부전, 증상 악화, 발열 및 피부 편평세포암종 등이 수반됐다.