日JCR파마, 무코다당증Ⅱ형 치료약 3상임상 돌입

일본 JCR파마는 무코다당증Ⅱ형(헌터증후군) 치료약 ‘이즈카고(pabinafusp alfa)’와 관련, 글로벌 3상 임상시험을 시작했다고 15일 발표했다. 이번 미국에서 최초 환자 1례에 대한 투여가 실시됐다.
 
무코다당증Ⅱ형은 라이소좀병의 일종으로, 무코다당을 체내에서 분해하는 효소인 ‘이즈론산-2-설파타아제)가 결손 또는 활성이 저하되어 발병하는 X염색체 연쇄열설 유전성 질환이다.
 
‘이즈카고’는 JCR파마의 독자적이 혈액뇌관문 통과기술 ‘J-Brain Cargo’를 적용한 무코다당증Ⅱ형 치료 효소제제로서 링거정주에 의해 투여되며 전신증상 뿐만 아니라 혈액뇌관문을 통과하여 뇌실질세포에 직접적인 작용을 발휘함으로써 중추신경 증상의 개선 또는 진행을 억제할 수 있다.
 
JCR파마의 상무이사이자 임상개발·글로벌 전략 사업개발 담당자인 Mathias Schmidt는 ‘‘이즈카고’의 글로벌 임상 3상시험에서 제1례가 되는 피험자에게 투여는 중요한 이정표이다‘며 ’일본에서 이미 판매되고 있는 ‘이즈카고’를 전세계 환자에게 제공하고 싶고 이를 위한 1단계를 달성하게 되어 매우 기쁘게 생각한다‘고 언급했다.
 
일본에서 ‘이즈카고’는 후생노동성으로부터 승인을 취득하여 2021년 5월부터 판매를 실시하고 있으며, 2021년 9월에는 다케다와 특정 지역에서 독점적인 공동개발 및 라이선스계약을 체결하고 있다.
 
JCR파마는 ‘이즈카고’에 이어 독자적인 혈액뇌관문 통과기술인 ‘J-Brain Cargo’를 활용한 다른 라이소점병 치료 효소제제의 개발을 순차적으로 실시 중에 있다.