주 1회 투여 성장호르몬 결핍 치료제 EU선 승인

화이자ㆍOPKO 헬스 장기지속형 재조합 호르몬제 ‘엔젠라’

화이자社 및 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 OPKO 헬스社는 차세대 장기지속형 재조합 휴먼 성장호르몬제 ‘엔젠라’(Ngenla: 소마트로곤)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 15일 공표했다.

‘엔젠라’는 성장호르몬의 불충분한 분비로 인한 3세 이상의 소아‧청소년 성장장애 환자들을 치료하기 위해 주 1회 투여하는 장기지속형 제제이다.

특히 ‘엔젠라’는 주사횟수를 1일 1회에서 주 1회로 감소시킨 새로운 성장호르몬 결핍증 치료대안이어서 소아환자들과 보호자, 의료인들에게 각광받을 수 있을 전망이다.

‘엔젠라’는 FDA의 경우 지난해 9월 심사기간을 연장한 데 이어 올해 1월 허가신청 건을 반려한 바 있다.

화이자社의 레다 기하 희귀질환 사업부 지역 총괄대표는 “희귀질환의 일종인 성장호르몬 결핍증이 소아환자 뿐 아니라 환자가족들에게 커다란 고통을 주고 있지만, 오랜 기간 동안 매일 주사하는 치료제가 표준요법제로 사용되면서 또 다른 도전요인으로 자리매김해 왔다”고 지적했다.

하지만 이제 ‘엔젠라’가 허가를 취득함에 따라 유럽 각국에서 새로운 장기지속형 치료대안으로 소아 성장호르몬 결핍증 환자들에 대한 치료를 개선할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 기하 대표는 덧붙였다.

1일 1회 주사로 인한 치료부담을 주 1회 주사제로 크게 덜 수 있게 되었기 때문이라는 것이다.

성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬 소마트로핀이 불충분하게 분비되면서 나타나는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

유전적 변이 또는 후천적으로도 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

치료하지 않을 경우 소아환자들은 지속적으로 성장이 약화되면서 성인으로 장성했을 때 단신(短身)에 머물게 되고, 사춘기가 지연될 수도 있는 것으로 지적되고 있다.

그 뿐 아니라 소아환자들은 신체적인 건강이나 정신적인 웰빙 등의 측면에서 다른 문제들에 직면할 수도 있는 것으로 알려져 있다.

OPKO 헬스社의 필립 프로스트 대표는 “증상관리에 수반되는 부담이 최소화되도록 도움을 주면서 ‘엔젠라’가 소아 성장호르몬 결핍증 환자들과 환자가족들의 삶의 질을 개선할 수 있을 뿐 아니라 약물치료 준수도를 높여 치료결과를 개선할 수 있게 해 줄 것”이라며 “우리는 EU에서 허가를 취득함에 따라 소아 성장호르몬 결핍증 환자들이 주 1회 치료대안으로 인해 큰 유익성을 얻을 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

EU 집행위는 1건의 글로벌, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험에서 확보된 결과를 근거로 ‘엔젠라’를 승인한 것이다.

이 시험은 ‘엔젠라’를 주 1회 투여하면서 1일 1회 주사제 ‘지노트로핀’(소마트로핀)과 효능 및 안전성을 비교평가한 시험례이다.

시험을 진행한 결과 ‘엔젠라’를 투여한 환자그룹은 연간 키 성장속도를 12개월차에 평가했을 때 ‘지노트로핀’ 대조그룹과 비 열등성이 확보된 것으로 나타나면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

또한 ‘엔젠라’는 일반적으로 양호한 내약성과 함께 ‘지노트로핀’에 비견할 만한 안전성 프로필을 내보였다.