美 유레카 테라퓨틱스 간암 치료제 ‘희귀藥’ 지정

간세포암종 치료제로 임상 1/2상 ‘ET140203’ 및 ‘ECT204’

미국 캘리포니아州 오클랜드 인근도시 에머리빌에 소재한 종양 T세포 치료제 개발 전문 생명공학기업 유레카 테라퓨틱스社(Eureka Therapeutics)는 자사가 간세포암종(HCC) 치료제로 개발을 진행 중인 ‘ET140203’ 및 ‘ECT204’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 8일 공표했다.

미국에서 개발 중인 치료제가 ‘희귀의약품’으로 지정되면 세금감면과 임상시험 행정처리 비용의 면제, 7면의 독점발매기간 보장 등 개발‧상용화 과정에서 다양한 인센티브를 누릴 수 있게 된다.

간세포암종은 가장 빈도높게 발생하는 간암의 한 유형으로 알려져 있다.

현재 유레카 테라퓨틱스 측은 특정한 간암 항원들을 표적으로 작용하도록 유전자 변형을 거친 ‘ARTEMISⓇ’ T세포들의 안전성과 잠재적 효능을 평가하는 데 목적을 둔 3건의 임상 1/2상 ‘ARYA-1 시험’과 ‘ARYA-2 시험’을 진행하기 위해 피험자들을 충원 중이다.

‘ARYA-1 시험’ 및 ‘ARYA-2 시험’은 간암세포에서 발견되는 알파 태아 단백질(AFP) 펩타이드/HLA-A2 복합체를 표적으로 작용하는 ‘ET140203 ARTEMISⓇ T세포’들을 사용해 진행된다.

‘ARYA-3 시험’의 경우 간암세포들의 표면에서 나타나는 글리피칸3(GPC3: Glypican 3) 단백질을 표적으로 작용하는 ‘ECT204 T세포’들을 사용하게 된다.

유레카 테라퓨틱스社의 류청 대표는 “간모세포종, 간세포암종 소아환자 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정과 간모세포종 치료용 ‘소아 희귀질환 치료제’(RPDD) 지정을 받은 후 불과 몇 개월이 지난 시점에서 ‘ET140203’ 및 ‘ECT204’가 ‘희귀의약품’ 지정까지 받게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “이처럼 유레카 테라퓨틱스의 임상 후보물질들이 ‘패스트 트랙’, ‘소아 희귀질환 치료제’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거듭 받은 것은 가장 효과적인 간암 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실을 방증하는 것”이라면서 “우리는 인‧허가권자, 임상시험 진행자, 환자 및 환자가족들과 긴밀한 협력을 진행해 임상시험 프로그램들이 빠르게 진행될 수 있도록 최선을 다하고자 한다”고 덧붙였다.

‘ET140203’은 환자들로부터 T세포를 확보해 유전자 변형을 거쳐 유레카 테라퓨틱스 측이 독자적으로 보유한 ‘ARTEMISⓇ’ 세포 수용체가 발현되도록 한 후 환자들에게 다시 주입하는 치료제이다.

유전자 변형을 거친 ‘ET140203 T세포’는 간암세포에서 발견되는 알파 태아 단백질(AFP) 펩타이드/HLA-A2 복합체를 표적으로 작용하는 기전의 T세포 수용체 유사항체이다.

‘ECT204’는 글리피칸 3 단백질을 표적으로 작용하는 ‘ARTEMISⓇ T세포’ 치료제이다.

글리피칸 3 단백질은 간세포암종 세포들의 70% 이상에서 발견되는 항원이다.