최초 주 1회 피하주사 성장부전 치료제 EU 승인

아센디스 파마 로나페그소마트로핀 제제 ‘트랜스콘 hGH’

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 새로운 성장 호르몬 결핍 치료제 ‘트랜스콘 hGH’(TransCon hGH: 로나페그소마트로핀)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 13일 공표했다.

‘트랜스콘 hGH’는 내인성 성장 호르몬의 불충분한 분비로 인한 3~18세 연령대 소아 및 청소년들의 성장부전(또는 성장호르몬 결핍)을 치료하기 위해 주 1회 피하주사하는 제품으로 허가를 취득했다.

체내에서 치료를 위해 예측 가능한 수치로 유전자 변형을 거치지 않은(unmodified) 소마트로핀을 지속적으로 방출하는 소마트로핀의 약물 전구체가 ‘트랜스콘 hGH’이다.

아센디스 파마社의 얀 미켈센 대표는 “우리는 ‘트랜스콘 hGH’를 선도적인 글로벌 브랜드의 하나로 육성하겠다는 목표를 갖고 있다”면서 “유럽과 미국에서 소아 성장호르몬 결핍 환자들을 위한 최초의 주 1회 투여용 성장호르몬 대체요법제를 우리가 보유하게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번 승인을 출발점삼아 우리는 유럽에서 의사와 환자들을 위해 광범위한 ‘트랜스콘’ 제품 포트폴리오를 공급할 수 있고자 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘heiGHt 시험’, ‘fliGHt 시험’ 및 ‘enliGHten 시험’ 등 총 300명 이상의 소아 성장호르몬 결핍증 환자들을 대상으로 진행된 시험례들로부터 확보되어 허가신청서에 동봉된 임상시험 결과와 비 임상 안전성 프로그램에서 도출된 자료 등을 근거로 이번에 허가를 결정한 것이다.

앞서 ‘트랜스콘 hGH’는 지난해 8월 FDA로부터 체중이 최소한 11.5kg에 해당하고 내인성 성장 호르몬이 불충분하게 분비되는 1세 이상의 소아 성장부전 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

미국에서 승인받은 ‘트랜스콘 hGH’의 상품명은 ‘스카이트로파’(Skytrofa)이다.

한편 ‘트랜스콘 hGH’는 현재 중국과 일본에서도 소아 성장호르몬 결핍 치료제로 개발이 진행 중이어서 후속승인이 이어질 수 있을 전망이다.