바이엘, 유전자 편집 치료제 개발 전략적 제휴

美 CRISPR 특화 BT기업 매머드 바이오사이언스와 합의

바이엘社가 미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 차세대 유전자 가위(CRISPR) 제품 개발 전문 생명공학기업 매머드 바이오사이언스社(Mammoth Biosciences)와 전략적 제휴 및 선택권 합의계약을 체결했다고 10일 공표했다.

양사는 바이엘 측이 매머드 바이오사이언스社가 보유한 CRISPR 시스템을 사용해 생체(in vivo) 유전자 편집 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 잡은 것이다.

매머드 바이오사이언스 측이 보유한 획기적인(groundbreaking) 유전자 편집 기술은 핵심적인 기술일 뿐 아니라 독자적인(stand-alone) 치료양식이기도 하다.

이 같은 유전자 편집 기술을 이용할 수 있게 됨에 따라 바이엘 측은 혁신적인 치료제들을 한층 더 신속하게 개발하기 위한 자사의 노력을 크게 배가시키면서 최근 확립된 자사의 새로운 세포‧유전자 치료제 플랫폼을 더욱 강화할 수 있게 될 전망이다.

합의를 도출함에 따라 양사는 일차적으로 간 표적화 질환들에 초점을 맞춘 가운데 협력관계를 개시한다는 방침이다.

바이엘社 이사회 이사 겸 제약 사업부문의 슈테판 욀리히 대표는 “매머드 바이오사이언스 측이 보유한 새로운 CRISPR 시스템이 우리가 확보하고 있는 유전자 증강 및 유도 만능줄기세포(iPSC) 플랫폼과 결합됨에 따라 우리의 세포‧유전자 치료제 전략이 내포한 잠재력이 십분 발휘될 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시한 뒤 “매머드 바이오사이언스 측의 첨단 학술팀과 힘을 합치면서 우리가 아직도 각종 난치성 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 개선하는 데 기본적인 주춧돌 역할을 할 수 있을 것”이라고 피력했다.

매머드 바이오사이언스社의 피터 넬 최고 사업책임자 겸 치료전략 부문 대표는 “우리가 보유하고 있는 새로운 CRISPR 시스템의 기술적인 도약과 바이엘 측이 성공적인 신약개발에서 축적한 전문성의 기반 위에서 양사가 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라면서 “양사의 노력이 과학적인 우수성과 안전성이 담보된 가운데 CRISPR 기반 치료방법의 개발을 발빠르게 임상단계로 진입시켜 환자들에게 유익성을 제공하는 결과로 이어질 수 있을 것”이라고 전망했다.

이와 관련, 세포‧유전자 치료제는 신약개발의 차기 행선지로 손꼽히고 있는 추세이다.

각종 질병들의 근본적인 원인에 대응해 1회 치료만으로 질병을 영구적으로 뒤바꿔 놓을 수 있는 잠재력을 내포하고 있기 때문.

유전자 편집의 경우 생체 외(ex vivo)에서 사용될 때 세포치료제들의 핵심적인 조력자(enabler)가 될 수 있는 데다 생체 내(in vivo)에서 사용될 때 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 다양한 유전성 질환들의 치료를 위한 표적화를 가능케 해 줄 수 있을 것으로 지적되고 있다.

‘Cas 14’과 ‘Casø’를 포함해 매머드 바이오사이언스 측이 보유하고 있는 초소형 Cas 효소들은 표적화 전신전달과 결합되어 고충실도(high-fidelity) 유전자 편집을 확대할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.

바이엘 측은 이번에 합의를 도출함에 따라 이처럼 새로운 유전자 편집 기술에 대한 접근성을 확보하면서 새로운 초고밀도 CRISPR 시스템을 생체 내부에 적용할 수 있게 됐다.

양사간 합의에 따라 매머드 바이오사이언스 측은 4,000만 달러의 계약성사금을 받기로 했다.

이와 함께 일차적 대상인 간 표적화 질환들을 포함해 미리 선정된 5개 생체 내 적응증과 관련한 표적 선택권 행사료와 차후 연구‧개발, 발매 과정에서 성공적인 성취에 도달했을 때 총 10억 달러 이상의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다. 

또한 바이엘 측은 연구비를 부담하고, 최대 두자릿수 초반대 로열티를 지급키로 했다.

이밖에도 양사는 체외 프로젝트를 비 독점적으로 진행해 나가기로 했다.