화이자, 희귀 유전성 질환 치료제 개발 파트너십

염기편집 기반 치료제 생명공학사 빔 테라퓨틱스와 합의

화이자社 및 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 염기편집(base editing) 기반 정밀 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 빔 테라퓨틱스社(Beam Therapeutics)가 4개년 독점적 연구 제휴계약을 체결했다고 10일 공표했다.

양사는 간, 근육 및 중추신경계의 희귀 유전성 질환들을 치료하기 위해 3개 표적에서 생체 염기편집 프로그램을 진행하는 데 초점을 맞춘 가운데 손을 맞잡은 것이다.

양사의 제휴에 따라 평가가 이루어질 염기편집 프로그램들은 빔 테라퓨틱스 측이 보유한 생체 전달기술을 이용하게 된다.

이 생체 전달기술은 전령 RNA(mRNA) 및 지질 나노입자(LNP)를 사용해 표적 장기들에 염기편집체를 전달하는 기술을 말한다.

이 같은 기술이 화이자 측이 보유하고 있는 검증된 치료제 및 백신 개발‧제조 전문성과 결합하게 됨에 따라 양사는 희귀질환 환자들을 위한 변혁적인(transformative) 치료제들의 개발을 진행할 수 있을 전망이다.

빔 테라퓨틱스 측이 보유한 염기편집 기술은 DNA의 이중가닥 절단(double-stranded break)을 수반하지 않으면서 유전체 내부에서 단일염기를 표적으로 작용하는 새로운 계열의 정밀 유전자 치료제를 개발할 수 있도록 설계된 것이다.

이 같은 방법은 DNA에서 표적화 이중가닥 절단이 이루어지면서 원치 않는 DNA 변형과 관련된 잠재적 문제의 발생으로 이어질 수 있는 재래식 유전자 편집방법과 비교했을 때 한층 더 정확하고 효율적인 편집을 가능케 하는 데 목적을 두고 있다.

화이자社의 미카엘 돌스턴 최고 의학책임자 겸 글로벌 연구‧개발‧의학 담당대표는 “화이자가 mRNA/지질 나노입자 기반 ‘코로나19’ 백신이 현재의 판데믹 상황에 미치고 있는 유익한 영향에서 입증되고 있는 바와 같이 가장 크게 충족되지 못한 환자들의 의료상의 니즈에 부응하기 위한 mRNA 및 지질 나노입자 기술의 잠재적인 힘을 믿고 있다”고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리가 희귀질환들에 대응하는 유전자 대체요법제를 개발해 온 강력한 역사를 보유하고 있다”며 “우리는 빔 테라퓨틱스 측과 체결한 제휴에 힘입어 흥미로운 과학적 새 지평의 하나라 할 수 있는 차세대 유전자 편집 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 된 만큼 희귀 유전자 질환 환자들을 위한 혁신을 가져오고자 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

빔 테라퓨틱스社의 존 에반스 대표는 “신약을 설계‧개발하고 발매하는 글로벌 선도기업이라 할 수 있는 화이자 측과 파트너 관계를 구축한 것은 고무적인 일”이라면서 “우리가 보유한 선도적인 정밀 유전자 치료제 플랫폼에 최근 몇 년 동안 괄목할 만한 진전이 있었던 만큼 이처럼 잠재적으로 생명에 변화를 줄 수 있는 기술이 가장 광범위한 영역에 미칠 수 있도록 하기 위해 힘쓰고 있다”고 말했다.

에반스 대표는 또 “양사의 협력으로 우리가 보유한 염기편집 기술을 적용하고 전달역량을 확대하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 적응증들을 위해 변혁적인 염기편집 프로그램의 개발을 진행할 기회를 누리게 됐다”면서 “화이자 측과 긴밀히 협력해 이 기술이 더욱 진전되어 중증질환들로 인해 고통받은 환자들에게 미칠 영향이 확대될 수 있도록 할 것”이라고 다짐했다.

양사간 합의에 따라 빔 테라퓨틱스 측은 현재 자사의 프로그램에 포함되어 있지 않고 외부에 공개되지 않는 3개 표적들을 대상으로 개발 후보물질 선정단계까지 전권을 갖고 연구활동을 진행키로 했다.

화이자 측의 경우 개별 개발 후보물질들에 대한 독점적 글로벌 라이센스 권한을 선택하고, 이후 후속 개발활동과 허가취득, 발매 등을 맡기로 했다.

또한 빔 테라퓨틱스 측은 임상 1/2상 시험이 종료된 시점에서 비용을 지급하고 선택권을 행사하면 1개 프로그램의 글로벌 공동개발‧발매를 진행할 수 있는 권한도 보장받았다.

이 때 이익과 개발‧발매비용은 화이자 및 빔 테라퓨틱스 측인 65% 대 35% 비율로 가져 가거나, 분담키로 했다.

빔 테라퓨틱스 측은 일차적으로 3억 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 화이자 측이 3개 표적 전체에 대해 선택권을 행사할 경우 개발, 허가 및 발매에 따른 성과금으로 최대 13억5,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있을 것으로 보인다.

아울러 개별 프로그램에 대한 로열티를 건네받을 수 있는 권한까지 확보했다.

제휴기간은 일차적으로 4년으로 정하되, 차후 1년을 추가로 연장할 수 있도록 했다.