AZ, 아밀로이드증 치료 후보물질 개발 파트너십

‘NI006’ 개발 스위스 생명공학기업 뉴리뮨 AG와 합의

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)가 스위스 생명공학기업 뉴리뮨 AG社(Neurimmune AG)와 글로벌 독점적 제휴 및 라이센스 제휴 합의계약을 체결했다고 7일 공표했다.

양사는 뉴리뮨 AG 측이 현재 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 임상 1b상 단계의 개발을 진행 중인 휴먼 모노클로날 항체 ‘NI006’의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 잡은 것이다.

‘NI006’은 잘못 접힌(misfolded) 트랜스티레틴을 표적으로 작용하도록 개발이 진행되고 있는 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다.

심장 내부에서 아밀로이드 원섬유 축적물을 제거해 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증의 병태생리학적인 측면에 직접적으로 대응하도록 설계되어 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 치료하는 약물로 기대되고 있다.

양사간 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스 측은 글로벌 마켓에서 ‘NI006’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 권한을 확보했다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 치명적일 수 있는 전신성, 진행성 증상의 하나여서 심부전으로 진행되고 진단 후 4년 이내에 사망에 이를 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

진단이 제대로 이루어지지 못하는 경우가 잦은 데다 증상 자체에 대한 인식이 부족하고 증상들이 이질적이어서 유병률이 실제보다 과소평가되고 있는 것으로 알려져 있다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “지난 30여년 동안 희귀질환 환자들을 위한 치료제 개발을 지속해 온 알렉시온 파마슈티컬스가 진단률이 낮은 소수의 환자그룹을 위한 혁신적인 과학 분야에 특화된 제약기업”이라면서 “우리는 이 같은 전문성을 적용해 심장 내부의 아밀로이드 원섬유 축적물을 제거하도록 설계되어 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들의 심장 기능을 개선해 줄 것으로 기대되는 ‘NI006’의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

현재 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 기존의 치료제들로 충분한 치료가 이루어지지 못하고 있다고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 다양한 유형 및 중증도를 나타내는 아밀로이드증으로 인해 고통받고 있는 환자들은 니즈에 대응할 수 있기 위해 다양한 작용기전의 약물들을 필요로 하고 있고, 이 때문에 의료상의 니즈가 크게 충족되지 못하고 있다는 지적이다.

트랜스티레틴 아밀로이드 제거제(depleter)의 일종인 ‘NI006’은 아스트라제네카社 및 알렉시온 파마슈티컬스社가 아밀로이드증에 초점을 맞추고 있는 파이프라인을 새롭게 보완해 줄 방법을 제시해 주면서 심부전으로 진행될 수 있는 심근병증에 대응하기 위한 노력을 한층 확대‧강화해 줄 수 있을 전망이다.

양사의 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스 측은 3,000만 달러의 계약성사금을 뉴리뮨 AG社에 지급키로 했다.

아울러 차후 개발, 인‧허가 및 발매 성과에 도달했을 때 최대 7억3,000만 달러의 성과금을 지급키로 했다. 또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 10% 초‧중반대 로열티를 건네기로 했다.

뉴리뮨 AG 측은 알렉시온 파마슈티컬스社를 위해 현재 진행 중인 임상 1b상 시험을 총괄하면서 마무리짓기로 했다.

알렉시온 파마슈티컬스 측의 경우 시험비용의 일부를 지원하고, 차후 임상개발에서부터 제조, 발매 등을 맡기로 했다.