노바티스, 안과 유전자 치료제 전문기업 인수

광유전학 독자적 기술 보유 아크토스 메디컬과 합의

노바티스社가 스위스의 안과질환 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 아크토스 메디컬社(Arctos Medical)를 인수한다고 21일 공표했다.

아크토스 메디컬社는 전임상 단계의 광유전학 기반 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발 프로그램과 함께 안과 치료제 포트폴리오 분야에서 독자적인 기술을 보유한 생명공학기업이다.

인수합의를 도출함에 따라 시력손상 환자들을 위한 치료제를 개발하고, 성공적인 치료제 개발을 위한 기반으로 광유전학의 잠재력을 끌어내고자 하는 노바티스의 노력에 한층 힘이 실릴 수 있게 됐다.

노바티스社 생물의학연구소(IBR)의 제이 브래드너 소장은 “광유전학이 법적 실명(legally blind) 상태인 환자들의 시력을 회복시켜 줄 유망한 치료대안의 하나로 부각되고 있다”면서 “아크토스 메디컬 측이 보유한 기술을 보면 광유전학 기반 유전자 치료제들이 파괴적인 안과질환들과 싸우는 환자들에게 유의미한 도움을 줄 수 있을 것이라는 우리의 확신을 더욱 견고하게 해 주는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이와 관련, 아크토스 메디컬은 유전성 망막 디스트로피(IRDs) 및 노화 관련 황반변성과 같이 광수용체 손실과 관련이 있는 다른 안과질환들을 치료하는 데 적용하기 위한 기술을 개발하는 데 주력해 왔다.

이 중 유전성 망막 디스트로피는 세계 각국의 환자 수가 200만명에 달하는 데다 완전한 시력상실로 진행될 수 있고, 100개 이상의 다양한 유전자들에 나타나는 변이로 인해 유발될 수 있는 질환으로 알려져 있다.

하지만 기존의 유전자 치료제들은 특정한 한 유전자를 교정하는 데 목적을 두고 있는 관계로 소수의 환자들에 한해 효과를 기대할 수 있다는 한계가 따라왔다.

반면 아크토스 메디컬 측이 보유한 기술은 특정한 한 유전자에 국한하지 않으므로 기저변이와 무관하게 다양한 형태의 유전성 망막 디스트로피에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 기대되고 있다.

예를 들면 아크토스 메디컬 측이 보유한 감광성 광유전자는 유전자 치료제를 사용해 망막세포들에 전달되어 표적세포들을 대체 광수용체 유사세포들로 전환시킨다는 특성이 눈에 띈다.

성공적으로 개발이 이루어질 경우 이 같은 기술에 기반을 둔 치료제가 광수용체 괴사로 인해 시력손상을 유발하는 질환들을 치료하는 데 유용하게 사용될 수 있을 것임을 기대케 하는 대목이다.

노바티스社 생물의학연구소의 신티아 그로스크로이츠 글로벌 안과질환 치료제 부문 대표는 “우리가 아크토스 메디컬 측이 보유한 기술이 개발되어 치료제 프로그램으로 진전되는 과정을 지켜봐 왔다”며 “이 기술이 우리의 기존 포트폴리오를 보완하면서 시력을 잃어가는 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들이 절실히 필요로 하는 치료대안을 선보이기 위한 우리의 노력에 힘을 실어줄 새로운 광유전학 기술로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.