FDA, 유전자 편집 치료제 임상시험 보류 해제

크리스퍼ㆍ버텍스 파마 ‘CTX001’ 임상시험 진행 승인

유전자 편집에 사용되는 유전자 가위(CRISPR) 기술이 적용된 신약후보물질에 대해 내려졌던 임상시험 보류조치가 해제됐다.

스위스의 유전자 기반 치료제 개발 전문 생명공학기업 크리스퍼 테라퓨틱스社(CRISPR Therapeutics) 및 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 FDA가 겸상(鎌狀) 적혈구병 치료제 ‘CTX001’에 대한 임상시험 보류를 해제하고 임상시험 승인신청을 받아들였다고 10일 공표했다.

‘CTX001’은 중증 이상혈색소증 환자들을 위해 개발이 진행되어 왔던 자가유래 유전자 편집 조혈모세포 치료제이다.

양사는 이날 공표한 내용에 앞서 미국 이외의 세계 각국에서 베타-지중해 빈혈 및 겸상 적혈구병 치료제로 개발을 진행하기 위한 ‘CTX001’의 임상시험 승인신청이 승인받았음을 공개한 바 있다.

이에 따라 양사는 올해 말까지 ‘CTX001’을 겸상 적혈구병 치료제로 개발하기 위한 임상 1상 및 2상 시험 착수를 앞두고 있다. 아울러 유럽에서 ‘CTX001’의 베타-지중해 빈혈 치료제 개발을 진행하기 위한 임상 1상 및 2상 시험에 착수하고자 현재 수혈 의존성 베타-지중해 빈혈 환자들을 대상으로 충원작업을 진행 중이다.

양사는 지난 2015년 10월 ‘크리스퍼/Cas9’ 기술을 적용한 유전자 편집 치료제들의 개발을 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 파트너 업체들이다.

‘CTX001’은 베타-지중해 빈혈 및 겸상 적혈구병 환자들을 위한 체외(ex vivo) 크리스퍼 유전자 편집 치료제로 개발 중인 약물이다. 환자들의 조혈모세포에 유전적 조작을 가해 적혈구 내에서 태아형 혈색소 수치가 높게 나타나도록 하는 기전의 치료제이다.

산소 운반 혈색소의 일종인 태아형 혈색소는 출생시 자연적으로 존재하지만, 이후 성인형 혈색소로 대체되게 된다.

‘CTX001’이 이 태아형 혈색소의 수치를 높이면 베타-지중해 빈혈 환자들에게서 수혈 필요성을 감소시킬 수 있을 뿐 아니라 겸상 적혈구병 환자들에게서 나타나는 겸상 적혈구 위기(sickle crises)를 완화시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다.

크리스퍼 테라퓨틱스 및 버텍스 파마슈티컬스는 ‘CTX001’의 공동개발을 진행해 왔으며, 허가를 취득할 경우 공동발매까지 진행할 예정이다.