아밀로이드증 수반 말초신경병증 신약 나온다

지난 7월 EU 승인 아이오니스 파마 ‘테그세디’

희귀질환의 일종인 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 환자들에게서 말초신경병증을 치료하는 약물이 FDA로부터 발매를 승인받았다.

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis) 및 이회사의 자회사인 악시아 테라퓨틱스社(Akcea Therapeutics)는 FDA가 ‘테그세디’(Tegsedi; 이노테센)의 발매를 승인했다고 5일 공표했다.

이에 따라 지난 7월 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했던 ‘테그세디’는 미국과 캐나다에서도 승인받은 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

악시아 테라퓨틱스社의 폴라 소테로풀로스 회장은 “주 1회 피하주사해 트랜스티레틴 단백질 수치를 크게 낮추는 기전의 최초이자 유일한 RNA 표적요법제인 ‘테그세디’가 허가를 취득함에 따라 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 말초신경병증을 치료하는 데 효과적인 대안이 공급될 수 있게 됐다”며 “환자들에 의해 자가투여할 수 있는 데다 치료시기를 유연하게 선택할 수 있게 해 주어 파괴적인 이 진행성 질환의 치료법을 바꿔놓을 수 있는 약물로 ‘테그세디’가 각광받을 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

이와 관련, 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들은 트랜스티레틴 단백질이 잘못 접히면서(misfolds) 전신에 걸쳐 아밀로이드가 축적되는 특징을 나타낸다.

‘테그세디’는 트랜스티레틴 단백질의 생성량을 감소시켜 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증을 기저원인에서부터 표적으로 작용하는 치료제이다.

실제로 ‘NEURO-TTR 시험’에서 ‘테그세디’로 치료를 진행한 그룹은 트랜스티레틴 단백질 변이, 성별, 연령 또는 인종과 무관하게 혈중 트랜스티레틴 단백질 수치가 착수시점보다 최대 평균 79%까지 감소했음이 눈에 띄었다.

아밀로이드증 연구 컨소시엄의 설립자인 이사벨 루사다 회장은 “현재 진단률이 매우 낮다는 사실은 의심할 여지가 없어 정확한 발병률조차 알려져 있지 못한 증상이 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증”이라며 “이번에 ‘테그세디’가 허가를 취득함에 따라 증상관리를 위해 추가적인 치료대안을 필요로 하는 환자, 환자가족, 보호자 및 의료전문인들을 위해 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

무엇보다 이 희귀질환에 대한 인식도를 높이고, 발빠른 진단을 지원하면서 보다 효과적인 치료제까지 공급될 수 있게 되는 등 앞으로의 상황에 대해 한층 낙관할 수 있게 됐다고 루사다 회장은 덧붙였다.

FDA는 말초신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들을 충원해 ‘테그세디’를 투여하면서 진행된 임상 3상 ‘NEURO-TTR 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘테그세디’를 투여한 환자들은 ‘노포크 삶의 질 설문-당뇨병성 신경병증’과 ‘신경병증 손상지수+7’ 등 두가지 평가척도에서 모두 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 효능이 관찰됐다.

다만 ‘테그세디’를 투여받은 환자들 가운데 일부에서 혈소판 감소증과 사구체신염 등이 수반된 것으로 나타남에 따라 면밀한 모니터링이 필요한 것으로 지적됐다.

미네소타州 로체스터에 소재한 메이요 클리닉의 모리 거츠 교수(내과의학)는 “트랜스티레틴 단백질 수치가 ‘테그세디’로 치료를 진행한 그룹에서 80% 가깝게 감소했음이 입증됐다”며 높은 기대감을 드러냈다.

한편 악시아 테라퓨틱스社는 지난 4월 아이오니스 파마슈티컬스 측으로부터 ‘테그세디’의 글로벌 마켓 발매권을 확보한 바 있다. 이번에 FDA의 허가를 취득함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스社는 5,000만 달러의 성과금을 악시아 테라퓨틱스 측으로부터 보통주 또는 현금으로 지급받을 수 있게 됐다.

발매에 따른 손익은 아이오니스 파마슈티컬스 60%와 악시아 테라퓨틱스 40%의 비율로 배분키로 했다.

그 후 ‘테그세디’는 지난 7월 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았었다.