FDA 신속심사 거친 신약..빨리 가도 10~20분!

질 보정 수명(QALYs) 증가 “점증적인 수준일 뿐”

설령 교통신호를 무시하고 이리저리 차선을 변경하면서 고속주행하더라도 고작 10~20분 먼저 도착할 뿐이라는 말이 있다.

FDA가 운영하고 있는 ‘신속심사’(expedited review) 프로그램들에 분명 효용성이 존재하지만, 정작 그 같은 효용성 증가효과를 계량화시켜 보면 점증적인(incremental) 수준의 것에 불과해 보인다는 요지의 조사결과가 공개되어 논란이 뒤따를 것으로 보인다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 터프츠대학 메디컬센터 부속 의료가치위험성평가연구소(CEVRH)의 피터 J. 뉴먼 소장 연구팀은 의료정책 분야에서 가장 권위있는 학술지의 하나로 손꼽히는 ‘헬스 어페어스’誌 8월호에 게재한 보고서에서 이 같이 밝혔다.

이 보고서의 제목은 ‘FDA의 신속심사를 거쳐 허가를 취득한 약물들이 종래의 심사절차를 거쳐 승인받은 약물들과 비교했을 때 나타낸 효용성 증가’이다.

뉴먼 소장 연구팀은 지난 1999~2012년 기간 동안 FDA의 허가를 취득했던 신약들의 질 보정 수명(QALYs) 변화를 비교평가하는 내용의 조사작업을 진행했었다.

해당기간 동안 ‘혁신 치료제’(breakthrough therapy)를 제외하고 ‘우선심사’(priority review), ‘가속승인’(accelerated approval) 및 ‘패스트 트랙’(fast track) 지정을 거쳐 허가를 취득한 76개 신약들과 ‘표준심사’ 절차를 거친 59개 신약들의 QALYs를 산출한 것.

‘질 보정 수명’(QALYs)이란 의료 배분을 효율적으로 진행하기 위해 개발된 개념으로 환자의 예상 잔여수명에 그 기간 동안 예상되는 삶의 질을 곱한 것이다. 각종 약물들의 급여 적용 여부 등을 심사할 때 참고할 요인으로 반영되고 있다.

‘신속심사’ 프로그램은 갈수록 관심도가 증가함에 따라 최근들어 지정건수 또한 늘어나고 있는 추세이다. 지난 2015년의 경우 FDA가 허가를 심사하는 과정에서 최소한 1개의 ‘신속심사’ 프로그램을 적용한 신약들이 60%에 달하고, 2016년에는 73%로 더욱 늘어났을 정도.

이에 따라 뉴먼 소장 연구팀은 개별신약들에 가장 효과적인 것으로 선택된 한가지 대표 적응증으로 범위를 제한한 가운데 지난 1999~2012년 기간 동안 승인받은 135개 신약(drug-indication pairs)들을 분석했다.

분석대상 가운데 68개는 심사과정에서 ‘우선심사’ 지위를 부여받은 신약들이었다. 아울러 31개 신약들은 ‘패스트 트랙’, 17개는 ‘가속승인’ 대상으로 각각 선정된 가운데 30개는 1개 이상의 ‘신속심사’ 프로그램이 적용된 케이스들이었다.

그런데 ‘표준심사’ 대상으로 지정되었던 59개 신약들의 평균 QALYs 증가년수를 산출한 결과 0.003년으로 나타난 반면 1개의 ‘신속심사’ 프로그램이 적용되었던 신약들의 평균 QALYs 증가년수는 0.126년으로 집계되어 우위를 보였다.

마찬가지로 2개 또는 3개의 ‘신속심사’ 프로그램이 적용된 신약들은 평균 QALYs 증가년수가 각각 0.182년 및 0.389년으로 파악됐다.

하지만 39개(29%) 신약들은 평균 QALYs 증가년수가 제로 또는 마이너스(negative)로 나타나 고개가 갸웃거려지게 했다. 게다가 이들 가운데 15개는 1개 이상의 ‘신속심사’ 프로그램이 적용된 신약들이었다.

‘표준심사’ 프로그램이 적용되었던 신약들 가운데서는 3개당 1개 정도의 비율로 평균 QALYs 증가년수가 제로 또는 0.1로 나타났다.

다만 이번 조사작업은 QALY 자료가 해당기간 동안 허가를 취득한 전체 신약들을 대상으로 산출된 것이 아닌 데다 ‘신속심사’ 프로그램이 적용되어 심사기간이 단축되었던 신약들의 경우 시장에서 회수조치되거나 ‘돌출주의문’(boxed warnings)이 삽입된 경우가 상대적으로 더 많았다는 점 등이 감안되어야 할 것이라며 연구팀은 이번 조사작업의 한계를 언급했다.