‘동정적 사용’ 약물 76%가 FDA 허가관문 통과

의약품 71%>생물학적 제제 11%>의료기기 10% 順

‘접근성 확대’(expanded access) 및 ‘동정적 사용’(compassionate use) 프로그램은 적절한 치료제가 부재한 현실을 감안해 허가를 취득하기 이전에 일부 중증환자들에게 공급을 허용해 주는 제도를 말한다.

임상시험 허가가 나온 이후 조건부로 무상공급되는 형태로 운영되고 있는 ‘접근성 확대’ 및 ‘동정적 사용’은 백혈병 치료제 ‘글리벡’(이매티닙) 등에 적용되어 그리 낯설지 않은 프로그램이다.

이와 관련, ‘접근성 확대’ 및 ‘동정적 사용’ 프로그램이 적용되어 중증환자들에게 공급되었던 개발약물들의 경우 FDA의 최종 허가관문을 통과하는 비율이 상당히 높게 나타났다는 요지의 조사결과가 공개되어 주목되고 있다.

미국 뉴욕대학 의과대학 및 예일대학 의과대학 공동연구팀은 과학 학술지 ‘BMC 리서치 노트’誌(BMC Research Notes)에 지난달 28일 게재한 ‘개발이 진행 중인 약물들의 접근성 확대 및 동정적 사용 프로그램 개괄’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

연구팀은 미국 국립보건연구원(NIH)이 운영하는 임상시험 정보 등록 사이트 www.ClinicalTrials.gov에서 398건의 접근성 확대 및 동정적 사용 프로그램 적용사례들을 추려낸 후 분석하는 작업을 진행했었다.

그 결과 관련업계에서 한 기업이 단독으로 또는 공동으로 비용을 부담한 사례가 전체의 61%(241건)를 점유한 반면 NIH 및 연방정부가 비용을 부담한 경우는 각각 3%(11건)와 2%(6건)에 불과했던 것으로 나타났다.

이와 함께 접근성 확대 및 동정적 사용 프로그램이 적용된 사례들 가운데 71%(282건)가 의약품이어서 단연 높은 비중을 차지했다. 뒤이어 생물학적 제제 11%(43건), 의료기기 10%(40건)의 순으로 집계됐다.

접근성 확대 및 동정적 사용 프로그램이 가장 많이 적용된 질환들을 살펴보면 전체 460개 질환 가운데 AIDS가 27건이어서 가장 높은 빈도를 차지했고, 백혈병이 22건, 다발성 골수종이 14건 등의 순으로 파악됐다.

하지만 프로그램을 진행한 결과가 www.ClinicalTrials.gov에 보고된 비율은 전체의 2%에 불과했던 것으로 나타났다.

이와 함께 대부분의 프로그램이 성인환자 및 고령층 환자들에게 적용된 것으로 나타나 전체의 82%(326건)을 점유했다.

특히 프로그램이 적용된 210개 개발약물들 가운데 76%가 FDA의 허가관문을 통과한 것으로 나타나 눈길을 끌었다.

연구를 총괄한 뉴욕대학 의과대학 인구보건학과의 제니퍼 E. 밀러 조교수(의학윤리)는 “접근성 확대 프로그램을 통해 환자들에게 공급된 의약품들은 FDA에 의해 안전하다고 평가받고 최종승인을 취득하는 사례가 그렇지 못한 경우보다 훨씬 많은 것으로 나타났다”고 결론지었다.

그럼에도 불구, 프로그램이 적용된 약물들의 안전성 또는 효능 관련자료가  www.ClinicalTrials.gov에 보고된 비율이 2%에 불과해 공개되지 않는 것이 통례인 것으로 나타났다며 밀러 교수는 문제점을 지적했다.

연구에 참여한 예일대학 의과대학의 조셉 S. 로스 부교수도 “접근성 확대 및 동정적 사용 프로그램이 적용된 약물들을 사용한 결과가 같은 질환들로 인해 고통받고 있는 다른 환자 및 환자가족들에게 전해질 수 있어야 할 것”이라며 공감을 표시했다.