‘타시그나’ 무치료 관해(TFR) 삽입 승인 의미는

노바티스, EU 집행위 결정 배경에 관심 모아져

노바티스社는 EU 집행위원회가 자사의 항암제 ‘타시그나’(닐로티닙)의 의약품 설명서(SmPC)에 ‘무치료 관해’(TFR: Treatment-free Remission)와 관련한 자료를 삽입할 수 있도록 승인했다고 6일 공표했다.

그러면 ‘임상적 관해’도 아니고 생소한 개념으로 보이는 ‘무치료 관해’란 도대체 무슨 의미일까?

‘무치료 관해’란 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들에게서 티로신 인산화효소 저해제 복용을 중단토록 한 후에도 (암 유전자가 보이지 않는) 분자학적 반응(MR)이 유지됨을 지칭하는 개념이다.

지속적인 약물복용 덕분에 일정한 치료목표에 도달했고, 그 같은 상태를 일정기간 동안 유지했을 경우 약물치료를 중단하더라도 증상이 더 이상 진행되지 않는 상태를 유지하면서 암이 “만성질환화” 단계에 도달했다는 의미인 것이다.

바꿔 말하면 ‘타시그나’의 약물치료 효과가 그 만큼 뛰어나다는 의미가 담겨진 말이 ‘무치료 관해’인 셈이다.

‘타시그나’의 의약품 설명서상에 무치료 관해와 관련한 내용이 삽입될 수 있게 된 것은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 환자 커뮤니티에 중요한 의미를 부여할 만한 일이라고 노바티스측은 설명했다.

EU에서 티로신 인산화효소 저해제에 무치료 관해와 관련한 정보가 삽입될 수 있게 된 것은 ‘타시그나’가 처음이자 유일한 사례이기 때문이라는 것이다.

노바티스社 항암제 부문의 브루노 스트리기니 대표는 “지난 15년여 동안 노바티스가 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병을 치료하는 표준요법제들보다 효능이 향상된 약물을 선보이기 위해 부단한 노력을 전개해 왔다”고 말했다.

그는 뒤이어 “대규모 글로벌 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 임상개발 프로그램들인 ‘ENESTfreedom 시험’ 및 ‘ENESTop 시험’에서 ‘타시그나’ 복용을 중단토록 했을 때 나타난 결과를 근거로 이번에 EU 집행위 허가를 취득한 것을 환영해마지 않는다”며 “이제 의사들은 일부 환자들에게 약물치료를 중단토록 했을 때의 중요한 임상정보를 확보할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

실제로 EU 집행위의 승인결정은 48주 동안 진행된 ‘ENESTfreedom 시험’ 및 ‘ENESTop 시험’ 2건에서 도출된 효능 및 안전성 분석결과를 근거로 도출됐다.

이들 시험에서 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들의 50% 이상이 시험에 앞서 엄격하게 규정했던 반응기준을 충족시키면서 1차 선택약 또는 ‘글리벡’(이마티닙)에서 2차 선택약으로 전환한 ‘타시그나’의 복용을 중단한 후 무치료 관해 상태를 유지한 것으로 분석됐다.

더욱이 48주 동안 진행된 시험에서 도출된 결과를 분석했을 때 안전성 측면에서 ‘타시그나’를 복용한 환자들 가운데 새로운 문제점은 관찰되지 않았다.

한편 ‘ENESTfreedom 시험’ 및 ‘ENESTop 시험’의 중요한 한 부분은 BCR-ABI 수치를 평가하기 위해 정기적으로‧수시로 분자학적 모니터링을 진행하는 일이었다. BCR-ABI는 백혈병 발병에 관여하는 암세포들의 생성을 유도하는 단백질의 일종이다.

이처럼 ‘타시그나’ 복용을 중단토록 한 후 뒤따른 빈번한 환자 모니터링은 분자학적 반응을 시의적절하게 관찰할 수 있는 데다 약물치료 재착수가 필요한 시점을 알아내는 데도 필요한 절차라고 노바티스측은 설명했다.