샤이어 혈우병 치료제, 애들은 가라? 애들도..

‘애디노베이트’ 12세 이하ㆍ수술환자 적응증 플러스

샤이어社는 자사의 혈우병 치료제 ‘애디노베이트’(Adynovate: 재조합 페길화 항혈우병 인자)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 27일 공표했다.

이에 따라 ‘애디노베이트’는 12세 이하의 소아 A형 혈우병 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

원래 ‘애디노베이트’는 지난해 11월 12세 이상의 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들을 우한 새로운 치료제로 FDA의 발매를 허가받았던 약물이다.

이날 샤이어측은 아울러 ‘애디노베이트’가 소아 및 성인 수술환자들에게도 사용할 수 있도록 승인받았다고 설명했다.

‘애디노베이트’는 혈액 속에서 보다 오랜 시간 동안 체류하도록 변형된 약물이어서 반감기가 길다는 장점이 눈에 띄는 재조합 혈액응고인자(Factor) Ⅷ(rFⅧ) 약물이다.

오하이오州 신시내티에 소재한 신시내티 아동병원 혈우병 치료센터에 조사국장으로 재직 중이면서 임상시험을 총괄했던 에릭 물린스 박사는 “그 동안 의사들은 소아 A형 혈우병 환자들 뿐 아니라 수술을 받는 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들을 위해 추가적인 치료대안의 필요성을 절감해 왔다”는 말로 이번에 ‘애디노베이트’의 적응증 추가가 승인된 의의를 강조했다.

그는 또 ‘애디노베이트’가 성인 A형 혈우병 환자들 가운데 상당수에서 효과적으로 사용되어 왔던 만큼 보다 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다고 덧붙였다.

FDA가 12세 이하의 소아환자들도 ‘애디노베이트’를 사용할 수 있도록 승인한 결정은 이 약물의 면역원성과 안전성 및 효능을 평가하기 위해 진행되었던 다기관 임상 3상 시험에서 확보된 결과를 근거로 도출됐다.

이 시험에서 치료전력이 없어 억제항체가 형성되어 있는 소아환자들에게서 ‘애디노베이트’가 나타낸 면역원성, 안전성 및 효능이 일차적 시험목표를 충족시킨 것으로 분석됐다.

더욱이 ‘애디노베이트’를 투여한 환자들에게서 중증 부작용이 수반된 사례가 보고되지 않았다.

‘애디노베이트’를 투여한 소아환자들의 평균 연간출혈빈도(ABR)를 보면 2.0에 그쳐 성인환자들을 대상으로 진행되었던 시험에서 산출된 수치와 대동소이했다.

샤이어社의 필립 J. 비커스 글로벌 연구‧개발 부문 대표는 “샤이어가 A형 혈우병 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 개발하는 데 혼신의 노력을 기울여 왔다”며 “오늘 FDA가 ‘애디노베이트’에 12세 이하 소아환자 적응증과 수술환자 적응증이 추가될 수 있도록 승인한 것은 효능이 검증된 치료대안을 보다 많은 수의 A형 혈우병 환자들에게 제공할 수 있기 위해 샤이어가 기울여 왔던 정성을 방증하는 것”이라고 자평했다.

한편 이날 샤이어측에 따르면 ‘애디노베이트’의 소아 및 성인 수술환자 사용 적응증이 승인된 결정은 외과적 수술을 받은 중증 A형 혈우병 환자 15명을 대상으로 수술 전‧후기의 지혈 관리를 평가하기 위해 진행 중인 임상 3상 시험으로부터 도출된 중간평가 결과를 근거로 이루어졌다.

‘애디노베이트’는 지난해 11월 12세 이상의 청소년 및 성연 A형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득한 약물이다.

‘애디노베이트’는 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들에게 간편하게 주 2회 투여했을 때 출혈을 예방하는 데 효과적임이 입증된 바 있다.

환자들에게 투여했을 때 1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 두통과 구역 정도가 관찰됐다.