EU, 노바티스 ‘레볼레이드’ 소아환자 복용 “OK”

1세 이상 면역 혈소판 감소성 자반증 적응증 추가

노바티스社는 자사의 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(엘트롬보팍)이 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 7일 공표했다.

이에 따라 ‘레볼레이드’는 코르티코스테로이드와 면역글로불린 등의 다른 치료제들에 불응성을 나타낸 1세 이상의 만성 면역 (특발성) 혈소판 감소성 자반증(紫斑症) 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

EU 집행위가 이번에 승인한 내용 가운데는 ‘레볼레이드’의 정제(錠劑) 제형과 함께 정제 타입의 약물을 삼키는 데 곤란을 느끼는 연하장애(嚥下障碍)가 있는 소아환자들을 감안해 경구용 액제 제형도 포함됐다.

원래 ‘레볼레이드’는 지난 2010년 3월 성인 만성 면역 특발성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 허가를 취득했었다. FDA의 경우 지난 2008년 3월 ‘프로막타’(Promacta)라는 제품명으로 발매를 승인한 데 이어 지난해 8월 1세 이상의 환자들을 위한 경구용 액제 제형의 발매를 승안한 바 있다.

당시 FDA의 결정으로 ‘프로막타’는 코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 나타내지 않는 1세 이상의 소아환자들도 사용이 가능케 됐었다.

노바티스社 항암제 개발‧의무(醫務) 부문의 알레산드로 리바 대표는 “희귀질환을 앓는 소아환자들의 가족 및 보호자들에게 새로운 치료대안을 제시해 주는 것은 해당증상을 관리하는 데 판도를 바꾸는 일이 될 수 있을 것”이라고 설명했다.

면역 혈소판 감소성 자반증은 희귀 혈액장애의 일종으로 혈소판 수치가 낮게 나타나는 특징을 보인다. 이 만성 혈소판 감소성 자반증을 나타내는 환자들은 이처럼 혈소판 수치가 낮게 나타나는 까닭에 타박상이 쉽게 발생할 수 있고, 제어하기 어려운 출혈이 수반될 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

면역 혈소판 감소성 자반증이 진단 후 12개월 이상 지속적으로 나타나는 만성 면역 혈소판 감소성 자반증은 전체 소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들의 13~36% 정도를 점유하고 있다.

더욱이 소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들 가운데 일부는 중증 출혈을 수반할 위험성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

EU 집행위는 이중맹검법, 무작위 분류, 플라시보 대조방식으로 진행된 2건의 임상 3상 시험으로부터 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘레볼레이드’의 적응증 추가를 승인했다.

이들 시험에서 불응성 또는 치료를 진행한 후 증상이 재발한 환자들 가운데 ‘레볼레이드’를 복용한 그룹은 혈소판 수치가 크게 증가했을 뿐 아니라 지속적으로 수치가 상승하는 효과를 내보였다.

아울러 코르티코스테로이드제를 비롯해 다른 병용요법제들을 복용했던 환자들 가운데 일부는 병용약물의 용량을 줄이거나 복용을 중단한 것으로 파악됐다.

EU 집행위의 적응증 추가 결정은 28개 EU 회원국 뿐 아니라 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인에서도 적용된다.

‘레볼레이드’는 골수 줄기세포에서 거핵세포들의 작용 및 분화를 촉진시켜 혈소판 생성량을 늘리는 기전의 1일 1회 경구복용형 혈소판 형성인자 수용체 촉진제의 일종이다.