치명적 희귀 肝질환 치료제 첫 FDA 허가취득

간 정맥 폐쇄질환에 사용 재즈 파마 ‘데피텔리오’

FDA가 줄기세포 이식수술을 받은 환자들에게서 드물게 발생하지만 치명적인 중증 간 질 환 치료제의 발매를 30일 승인했다.

조혈 줄기세포 이식술(HSCT)이라 불리는 혈액 또는 골수 줄기세포 이식수술을 받은 후 신장이나 폐의 이상을 동반한 간 정맥 폐쇄질환(VOD)이 나타난 소아‧성인 환자들을 치료하는 약물로 사용될 수 있도록 하고자 ‘데피텔리오’(Defitelio: 데피브로타이드 나트륨)의 발매를 허가한 것.

중증 간 정맥 폐쇄질환 치료제가 FDA의 허가관문을 통과한 것은 ‘데피텔리오’가 처음이다.

미국 캘리포니아州 파울로 알토에 소재한 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz)는 이로써 ‘신속심사’ 대상과 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 마침내 ‘데피텔리오’의 허가를 받아내는 개가를 올렸다.

국내에서는 이에 앞서 지난달 식품의약품안전처로부터 허가를 취득한 바 있다.

이와 관련, 조혈 줄기세포 이식술은 혈액암 또는 골수암 환자들 가운데 일부에 시술되고 있는 수술법이다. 환자들은 조혈 줄기세포 이식술을 받기 직전에 항암화학요법을 받게 된다.

간 정맥 폐쇄질환은 이처럼 항암화학요법과 조혈 줄기세포 이식술을 함께 받은 환자들 가운데 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다. 간 정맥의 일부가 폐쇄되어 부종을 유발하면서 간 내부의 혈류량을 감소시켜 간 손상이 수반되게 하는 특성을 나타내는 증상이다.

중증 간 정맥 폐쇄질환 환자들의 경우 신부전 및 폐 기능부전을 동반할 가능성이 높다는 것이 전문가들의 지적이다. 이 때문에 조혈 줄기세포 이식술을 받은 후 중증 간 정맥 폐쇄질환이 나타나는 환자들은 2%를 밑돌지만, 일단 발병하면 80% 정도의 환자들이 생존하지 못하는 것으로 집계되고 있는 형편이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “이번에 ‘데피텔리오’가 허가를 취득함에 따라 이제껏 항암화학요법과 조혈 줄기세포 이식술을 함께 받은 환자들에게서 드물게 발생하지만 치명적일 수 있는 합병증을 치료하는 과정에서 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 됐다”며 의의를 강조했다.

‘데피텔리오’의 효능은 총 528명의 환자들을 대상으로 진행되었던 3건의 시험을 통해 평가됐다. 이들 시험의 피험자들은 조혈 줄기세포 이식술을 받은 후 간 이상 또는 신장 이상을 동반한 간 정맥 폐쇄질환을 진단받은 이들이었다.

시험을 진행한 결과 조혈 줄기세포 이식술을 받은 후 100일이 경과한 시점에서도 생존한 환자들의 비율이 38~45%에 달했음이 눈에 띄었다.

반면 지금까지 발표된 문헌들에 대한 조사작업과 환자자료를 분석한 결과들에 미루어 보면 조혈 줄기세포 이식술을 받은 후 100일이 경과한 시점에서 지지요법(supportive care) 또는 ‘데피텔리오’ 이외의 다른 약물들을 투여받았던 중증 간 정맥 폐쇄질환 환자들의 생존률은 21~31%에 머물렀다.

시험과정에서 ‘데피텔리오’를 투여받은 환자들 가운데 가장 빈도높게 수반되었던 부작용들로는 저혈압, 설사, 구토, 구역 및 코피 등이 눈에 띄었다. 중증 부작용으로는 출혈, 알러지 반응 등이 관찰됐다.

출혈 합병증이 나타났거나 항응고제를 복용 중인 환자들에게는 ‘데피텔리오’를 사용해선 안된다.