日, 최초 상염색체 우성 다낭성신종 치료제 승인

오츠카 저나트륨혈증 치료제 ‘삼스카’ 적응증 플러스

오츠카 제약社는 자사가 상염색체 우성 다낭성 신종(ADPKD) 치료제의 발매를 승인받은 세계 최초 제약기업으로 자리매김하게 됐다고 24일 공표했다.

자사의 저나트륨혈증 치료제 ‘삼스카’(Samsca; 톨밥탄) 7.5mg 및 15mg 정제가 일본 후생노동성으로부터 ADPKD 적응증 추가를 승인받았다는 것. ADPKD는 세계 각국에서 신부전을 유발하는 4번째 원인으로 손꼽히고 있는 증상이다.

이날 오츠카는 ‘삼스카’의 새로운 용량인 30mg 정제 또한 동일한 적응증에 사용될 수 있도록 허가받았다고 덧붙였다.

유전성 신장질환의 일종인 ADPKD는 돌연변이로 인해 다수의 비 암성 신낭종(腎囊腫)이 나타나는 특징을 보이는 증상이다. 신장 내부에서 낭종이 성장하고 비대화함에 따라 신장의 기능이 서서히 퇴화하게 된다.

이에 따라 전체 ADPKD 환자들 가운데 50% 정도에서 말기 신장병 및 신부전 증상이 나타나게 되고, 전체 환자들의 절반 가량은 60세 무렵부터 신장투석 또는 신장 이식수술을 필요로 하게 되는 것으로 알려져 있다.

현재 ‘삼스카’는 전 세계 14개국에서 바소프레신 V2 수용체들의 길항작용을 통해 전해질 손실을 동반하지 않으면서 수분배출만을 촉진하는 저나트륨혈증 치료제로 발매되고 있다.

오츠카는 바소프레신 V2 수용체들에서 사이클릭 아데노신일인산(cAMP)의 형성을 억제시켜 신낭종의 성장 및 비대화를 저해할 수 있다고 보고 지난 2004년부터 ADPKD 치료약물의 개발을 진행해 왔다.

이 과정에서 미국 메이요 클리닉의 빈센트 E. 토레스 박사를 비롯한 세계적인 권위자들이 오츠카측에 협력을 제공했다.

ADPKD에 대한 ‘삼스카’의 임상시험은 15개국에서 1,400여명의 환자들을 충원한 가운데 진행됐다. 이 시험에서 ‘삼스카’는 플라시보 대조群과 비교했을 때 신장의 전체 용적(TKV) 증가속도를 50% 이상 크게 억제한 것으로 파악됐다.

이 같은 고무적인 임상 3상 시험결과는 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신’ 2012년 11월호에 게재된 바 있다.

오츠카 제약社의 타로 이와모토 사장은 “말기 신부전을 유발하는 ADPKD 증상을 치료하는 약물을 개발하는 일은 지난한 과제였다”며 “치료약물을 찾지 못했던 까닭에 환자들에게도 많은 어려움이 따라왔던 것이 현실”이라고 지적했다.

이와모토 사장은 “효능과 안전성을 입증하기 위해 좀 더 면밀한 연구를 거쳐 비단 일본 뿐 아니라 세계 각국에서 ADPKD로 고통받고 있는 환자들에게 ‘삼스카’가 공급될 수 있기를 기대한다”고 말했다.

쿄린대학 의대의 에이지 히가시하라 교수(신장병학)는 “아직까지 ADPKD 치료제가 부재했던 만큼 ‘삼스카’의 허가취득은 비단 환자 및 가족 뿐 아니라 의사들에게도 대단히 고무적인 소식”이라고 강조했다.

따라서 비단 의사 뿐 아니라 다른 의료전문직 종사자들도 ‘삼스카’의 ADPKD 적응증을 명확히 인지해야 할 필요가 있다고 히가시하라 교수는 언급했다.

한편 ‘삼스카’는 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ADPKD 적응증 추가 신청서가 접수되어 현재 심사절차가 진행 중이다. 미국에서도 허가신청서 재제출을 위한 자료보완 등을 위해 FDA와 긴밀한 협의가 진행되고 있는 상태이다.

이에 따라 추후 세계 각국에서 ‘삼스카’의 ADPKD 적응증 추가가 뒤따를 수 있을 전망이다.