"AI가 제안하고 연구자가 검증"…한미·대웅, 신약개발 혁신 가속

한미약품, 인체 근거 중심 'HARP 3.0' 제시…AI 활용 범위 임상 연계·개발 의사결정까지 확대 대웅제약, 분자 설계부터 독성 예측까지 'DAISY'로 통합…연구자용 AI 에이전트 구현 후보물질 탐색 넘어 연구개발 전 과정으로 확장…실험 데이터와 AI 연결이 핵심

10일 열린 'AI PHARMA KOREA CONFERENCE 2026'에서 김유연 한미약품 임상이행팀장(왼쪽)과 신승우 대웅제약 AI신약팀장이 각 사의 AI 신약개발 전략과 연구 적용 사례를 발표하고 있다. ©약업신문=전하연 기자

인공지능(AI)을 활용한 신약개발이 후보물질을 빠르게 찾아내는 단계를 넘어 연구개발 전 과정의 판단과 실행을 지원하는 방향으로 진화하고 있다.

AI가 유망한 물질과 개발 방향을 제안하고, 연구자가 실험을 통해 이를 검증한 뒤 축적된 데이터를 다시 AI에 반영하는 방식이다.

국내 주요 제약사들도 이러한 변화에 맞춰 AI 신약개발 전략을 구체화하고 있다.

한미약품은 인체 유래 데이터와 생물학적 근거를 중심으로 신약개발 의사결정의 정확도를 높이는 데 집중하고 있으며, 대웅제약은 분자 설계부터 효능·독성 예측, 구조 분석까지 연구 과정을 하나의 AI 환경으로 연결하는 데 속도를 내고 있다.

두 기업의 접근법은 다르지만 지향점은 같다. AI를 개별 연구 단계에 활용하는 보조 도구에서 벗어나, 연구자의 판단과 실험을 유기적으로 연결하는 신약개발 체계로 발전시키겠다는 것이다.

이 같은 전략은 10일 서울 강남구 ST센터에서 열린 'AI PHARMA KOREA CONFERENCE 2026'에서 양사의 발표를 통해 구체적으로 드러났다.

이날 '제약기업의 AI 신약개발 활용 사례' 세션에서 김유연 한미약품 임상이행팀장(박사)은 '인체 근거에서 신약개발 의사결정까지: 인공지능 기반 중개연구 사례'를, 신승우 대웅제약 AI신약팀장은 'AI가 바꾸는 신약개발 패러다임(From Data to Drug)'을 주제로 발표했다.

한미약품, 인체 근거로 신약개발 판단 정교화…HARP 3.0 추진

한미약품은 AI·바이오인포매틱스(BI) 기반 신약개발 플랫폼 'HARP(Hanmi AI-driven Research Platform)'를 통해 인체 유래 데이터와 실험 결과를 연결하는 중개연구 전략을 소개했다.

김유연 팀장은 신약개발 과정에서 비임상시험의 결과가 실제 사람에게도 적용될 수 있는지, 특정 표적이 질병에 인과적으로 관여하는지, 어떤 암종과 환자군을 우선 개발 대상으로 삼아야 하는지 등을 판단하는 데 인체 근거 기반 분석을 활용하고 있다고 설명했다.

한미약품이 제시한 HARP 2.0은 표적 검증과 분자 설계, 비임상 결과 분석, 바이오마커 발굴, 적응증 탐색 등 신약개발 전주기에 AI와 바이오인포매틱스를 활용하는 플랫폼이다. 향후에는 이를 인체 근거 기반의 에이전트형 중개연구·개발 운영체계인 'HARP 3.0(Human Evidence-Grounded Agentic Translational R&D Operating System)'으로 발전시킨다는 구상이다.

실제 연구 사례로는 근육 관련 신약 후보물질 'HM500197'이 소개됐다.

한미약품은 마이오스타틴(MSTN)을 선택적으로 억제하는 개발 전략의 타당성을 평가하기 위해 인체 유전학 데이터와 멘델리안 무작위화(Mendelian Randomization, MR) 분석을 활용했다. 이를 통해 MSTN 억제와 근력·제지방량 증가 사이의 인과적 연관성을 검토하고, 간 관련 지표 등 잠재적인 안전성 위험도 함께 분석했다.

발표 자료에 따르면 HM500197은 비교물질인 비마그루맙 대비 MSTN 상대 활성이 106.8%로 나타났으며, 액티빈 A·B에 대한 상대 활성은 각각 0.01% 미만, BMP9에 대해서는 0.02%로 제시됐다. 이는 MSTN에 대한 선택적 억제 특성을 보여주는 비임상 결과다.

인체 유전학 분석에서도 MSTN 억제 전략을 뒷받침하는 근거가 제시됐으며, 분석 대상 간 관련 지표에서는 유의한 인과적 연관성이 관찰되지 않았다고 설명했다.

한미약품은 비만치료제 후보물질 'HM17321'에 인체 데이터 기반 분석을 적용한 사례도 소개했다. 비만 유도 마우스에 해당 물질을 투여한 뒤 확보한 단백체 데이터를 영국 바이오뱅크(UK Biobank)의 인체 단백체·표현형 데이터를 기반으로 구축한 예측 모델에 적용했다.

이를 통해 체지방량과 제지방량, 근육 기능 등에 대한 모델 예측 결과와 동물실험 결과의 일치성을 분석하고, 해당 변화가 사람에게서도 재현될 가능성을 검토했다.

항암제 개발에서도 AI 기반 분석을 활용하고 있다. 한미약품은 뇌 투과성을 높인 선택적 HER2 저해제 후보물질 'HM100714'의 적응증 우선순위를 검토하기 위해 공개 약물 반응 데이터와 유전자 발현 데이터를 결합한 예측 모델을 구축했다.

공개된 종거티닙 반응 데이터와 DepMap 유전자 발현 데이터를 활용해 모델을 개발하고, 자체 실험 데이터로 검증한 결과 AUC 0.959, 정확도 0.952를 기록했다고 발표했다.

이 같은 분석을 바탕으로 유방암을 우선 검토할 적응증으로 도출했다. 다만 해당 수치는 약물 반응 예측 모델의 검증 성능으로, 실제 환자 대상 임상시험에서 확인된 치료 효과를 의미하지는 않는다.

p53 mRNA 항암제 연구에서는 데이터 특성에 맞춰 다른 분석 전략을 적용했다. 한미약품은 암세포주 데이터베이스인 CCLE와 암 유전체 데이터베이스인 TCGA, 유전자 변이 분석 자료인 MSK-IMPACT 등을 종합해 초기 임상에서 검토할 암종의 우선순위를 분석했다.

암세포주에서의 예상 약물 반응과 실제 인체 종양의 유전자 발현 특성, 암종별 TP53 변이 빈도를 함께 고려하는 방식이다. 발표에서는 난소암과 폐암, 두경부암 등이 주요 검토 대상으로 제시됐다.

김 팀장은 이처럼 인체 유전학과 멀티오믹스, AI 분석 및 실험적 검증을 연결해 신약 표적의 타당성부터 적응증과 환자군 선정까지 연구개발 의사결정에 활용하는 방향을 설명했다.

대웅제약, 분자 생성부터 독성 예측까지…AI 신약개발 플랫폼 통합

대웅제약은 AI 신약개발 도구를 하나의 연구 환경으로 통합하고, 연구자가 실제 업무에 활용할 수 있도록 접근성을 높이는 전략을 공개했다.

신승우 팀장은 자체 AI 신약개발 플랫폼 'DAISY'를 소개하며 분자 설계와 가상탐색, 약물의 흡수·분포·대사·배설·독성(ADME/T) 예측, 단백질 구조 예측, 분자 도킹, 분자동역학 시뮬레이션 등을 연계하는 연구체계를 설명했다. 개별 분석 도구를 각각 사용하는 방식에서 벗어나 연구자가 하나의 환경에서 후보물질을 탐색하고 설계·검증할 수 있도록 하는 것이 핵심이다.

대웅제약은 약 8억 개 규모의 화합물 라이브러리를 활용한 가상탐색과 생성형 AI 기반 분자 설계, 약물 특성 예측 등 다양한 연구 사례를 소개했다. 특히 자체 ADME/T 예측 모델 'DAI4ADME'의 성능 평가 결과를 공개했다.

발표 자료에 따르면 DAI4ADME는 흡수·분포·대사·배설·독성 등 5개 영역의 24개 예측 지표 가운데 17개에서 2024년 TDC(Therapeutics Data Commons) 벤치마크 기준 최고 성능을 기록했다.

생성형 AI를 활용한 신규 분자 설계 연구도 진행하고 있다. 대웅제약은 대규모언어모델(LLM)과 강화학습 기법을 활용한 분자 생성 모델 'DAIGen-Chat'을 소개했다. 약 241만 건의 원본 데이터에서 약 61만 건을 선별해 모델 학습에 활용했다는 설명이다.

20개 표적을 대상으로 생성 분자의 결합 친화도를 평가한 결과, 18개 표적에서 기준 리간드보다 유리한 계산상 결합 친화도를 나타냈다.

기존 화합물의 특성을 개선하는 분자 최적화 모델 'DAIOpt-Chat'의 평가 결과도 제시됐다. 대웅제약은 사내 평가 과제 A와 B에서 각각 89.1%, 100%의 목표 물성 개선 비율을 기록했으며, TDC 공개 벤치마크에서는 90.4%의 개선 비율을 확인했다고 밝혔다.

이들 수치는 AI 모델의 계산 기반 평가와 정해진 검증 조건에서 도출된 결과다. 실제 실험이나 임상시험에서 동일한 수준의 효능 개선이 입증됐다는 의미는 아니다.

자연어로 연구 수행하는 AI 에이전트…실험 결과 다시 학습에 활용

대웅제약은 연구자가 AI 전문지식 없이도 신약개발 도구를 활용할 수 있도록 지원하는 'DAISY-Agent'도 소개했다.

DAISY-Agent는 자연어 기반으로 연구자의 질문에 답하거나 관련 논문을 검색하고, 분석 결과와 연구 정보를 제공하는 기능을 갖춘 AI 에이전트다. 연구자가 여러 전문 분석 도구를 개별적으로 다루는 부담을 줄이고, 연구소 내부에 축적된 지식과 데이터를 공유하는 데 활용할 수 있도록 설계됐다.

실제 플랫폼 시연에서는 공개 단백질 구조를 활용해 구조 예측과 분자 도킹을 수행하는 과정도 제시됐다. 대웅제약은 해당 시연에서 단백질 구조 예측에 약 8분, 리간드 6개의 GPU 도킹에 약 20초가 소요됐다고 설명했다. 결정 구조 대비 리간드 재도킹의 RMSD는 0.53Å로 나타났다.

다만 이는 특정 시연 조건에서 얻은 결과로, 모든 연구 과제에서 동일한 처리 속도와 예측 성능을 보장하는 것은 아니다.

대웅제약은 AI가 도출한 결과를 연구자가 검토하고 실험으로 검증하는 '휴먼 인 더 루프(Human-in-the-loop)' 방식도 강조했다. AI가 설계한 화합물을 실제 실험으로 평가하고, 그 결과를 다시 학습 데이터로 활용해 후속 후보물질 탐색과 설계에 반영하는 구조다.

특히 공개 데이터뿐 아니라 사내에 축적된 실험 결과와 실패 경험까지 연구 자산으로 활용하는 것이 중요하다는 점을 제시했다.

대웅제약은 이러한 데이터 축적과 재학습을 통해 AI 예측 모델을 지속적으로 고도화하고, 연구자가 후보물질 발굴부터 최적화·검증까지 연결된 환경에서 신약개발 업무를 수행할 수 있도록 플랫폼을 발전시켜 나갈 계획이다.