“항암제만 블록버스터인가” 루다큐어 김용호 대표, 안구건조증·통증 신약 정면 승부

RCI001, 국내 임상 2상 진입…200명 규모 개발 계획, 2027년 봄 중간 데이터 목표 RCI002, TRPV1에서 MOR 중심으로 작용기전 재정립, 골관절염·신경병증성 통증 개발 한림제약 기술이전·두 자릿수 로열티 계약, 글로벌 기술이전·IPO 병행 추진

루다큐어 김용호 대표(가천대학교 의과대학 교수).©약업신문=권혁진 기자

“다들 항암제만 바라보지만, 안구건조증과 골관절염·신경병증성 통증 같은 감각 이상 질환 치료제 시장의 잠재력도 결코 작지 않습니다. 상대적으로 주목받지 못했던 감각 이상 질환 신약으로도 충분한 수익을 창출하고, 사업적으로 성공할 수 있다는 것을 증명하겠습니다.”

루다큐어 김용호 대표는 상대적으로 주목받지 못했던 감각 이상 질환 치료제 시장에서 신약개발과 상업적 성공 사례를 만들겠다는 목표를 이 같이 밝혔다. 핵심 후보물질의 임상 유효성을 확보해 글로벌 기술이전으로 연결하고, 판매 로열티와 원료의약품(API) 공급으로 지속적인 수익 기반을 구축한다는 전략이다.

루다큐어는 안구건조증 치료제 'RCI001'의 임상 2상 진입을 계기로 신약개발 영역을 통증·가려움증 등으로 확대하고 있다. 이온채널과 막단백질 제어 기술을 기반으로 감각 이상 질환 전반을 공략할 계획이다.

핵심 파이프라인인 RCI001은 염증 반응에 관여하는 Rac1 소형 GTPase의 활성을 억제하는 저분자 신약 후보물질이다. 2025년 8월 미국 FDA, 2026년 9월 국내 식품의약품안전처로부터 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다. 국내에서는 환자 200명 규모의 개발 계획을 수립하고, 1일 2회 투여군부터 평가할 예정이다.

후속 파이프라인 RCI002는 뮤 오피오이드 수용체(MOR)의 G단백질 편향 신호전달 특성을 활용한 진통제다. 골관절염·신경병증성 통증을 주요 적응증으로 개발하며, 기존 오피오이드 진통제의 부작용을 줄이는 방향으로 개발하고 있다.

사업화도 추진 중이다. 한림제약과 RCI001의 국내 기술이전·공동개발 계약을 체결했다. 2027년 임상 2상 유효성 데이터를 확보해 글로벌 기술이전과 기업공개(IPO)도 추진할 계획이다. 후속 신약과 동물용의약품 개발로 수익원도 다각화한다.    

약업신문은 최근 서울 가산디지털단지 루다큐어 서울사무소에서 김용호 대표(가천대학교 의과대학 교수)를 만났다. RCI001의 임상개발 전략과 RCI002의 작용기전, 반려동물 치료제 사업화 및 글로벌 기술이전 계획을 들었다.

루다큐어의 자체 플랫폼 'RuCIA'는 기존 AI 신약개발 플랫폼과 무엇이 다른가.

RuCIA(루시아)는 인공지능(AI)으로 후보물질을 예측하는 데 그치지 않는다. 막단백질과 이온채널에 특화된 스크리닝 기술을 바탕으로 후보물질의 작용과 효능을 단백질·세포·동물 개체 수준에서 종합적으로 평가한다.

신테카바이오 등 전문 AI 기업과도 협업하고 있다. 후보물질 발굴 과정에서 확보한 실험 데이터를 AI 모델에 다시 학습시켜 예측 성능을 높이는 구조다.

핵심은 예측 결과를 실제 신약개발로 연결하는 것이다. AI가 발굴한 후보물질이 생물학적 환경에서 유효한지 검증하고, 임상 진입 가능성까지 평가한다. 후보물질 발굴부터 효능 검증까지 연결하는 통합 개발 체계가 루다큐어의 경쟁력이다.

RCI001은 기존 안구건조증 치료제와 어떤 차별성이 있나.

RCI001은 염증 반응에 관여하는 Rac1을 표적으로 하는 저분자화합물이다. Rac1과 그 하위 NLRP3 인플라마좀 등 염증성 신호전달 경로를 조절해 항염증·항산화 효과를 유도한다. 손상된 안구 표면 조직을 보호하고 회복시키는 기전이다.

기존 안구건조증 치료제인 레스타시스(Restasis)는 T세포 관련 염증 반응을 억제하지만, 치료 반응이 제한적이고 점안 시 자극이 발생할 수 있다는 한계가 있다. 자이드라(Xiidra, 성분명 리피테그라스트)는 림프구 기능 관련 항원-1(LFA-1)을 억제하는 치료제다. 2019년 국내 허가를 받았으나 2024년 허가가 취소됐다.

RCI001은 빠른 염증 조절과 안전성을 동시에 확보하는 것이 목표다. 비임상 연구에서 스테로이드에 준하는 항염증 효과와 빠른 각막 손상 회복 효과를 확인했다. 특히 마우스를 대상으로 한 5주 반복 점안시험에서는 덱사메타손 투여군과 달리 RCI001 투여군에서 유의한 안압 상승이 관찰되지 않았다.

눈물샘과 마이봄샘에서 발생하는 Rac1 관련 염증 반응도 함께 조절한다. 안구 표면 염증을 줄이는 데 그치지 않고 눈물막 기능까지 개선하는 것이 목표다.

RCI001의 임상개발 현황과 임상 2상에서 확인할 핵심 지표는 무엇인가.

RCI001은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 임상 1상을 진행했다. 단회 투여와 15일간 반복 투여를 평가했으며, 1일 최대 4회 투여에서도 안전성과 내약성을 확인했다. 활성약 투여군에서는 특별한 이상사례가 관찰되지 않았고, 반복 투여에 따른 약물 축적도 확인되지 않았다.

미국에서는 2025년 8월 FDA로부터 임상 2상 IND를 승인받았다. 국내에서는 2026년 9월 22일 식품의약품안전처의 임상 2상 IND 승인을 받았다.

국내 임상 2상은 안구건조증 환자 200명 규모의 개발 계획을 바탕으로 진행한다. 우선 1일 2회 투여군 약 100명에게 12주간 투약하는 전략이다. 중간 데이터에 따라 1일 4회 투여군의 후속 개발 방향을 결정할 계획이다.

핵심 유효성 평가 지표는 안구건조증의 객관적 징후(Sign)와 환자가 느끼는 증상(Symptom)이다. 주요 지표인 각막 염색 점수로 각막 표면의 손상과 회복 정도를 확인한다. 눈물막 파괴시간(TBUT)으로 눈물막 안정성이 개선되는지도 평가할 계획이다.

환자가 느끼는 증상뿐 아니라 각막 손상 및 눈물막 안정성과 관련한 객관적 지표도 개선되는지 확인하는데 중점을 뒀다.

루다큐어는 2027년 3~5월 임상 2상 중간 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 이후 결과에 따라 후속 임상개발 방향을 정하고 글로벌 기술이전 협상을 구체화할 계획이다.

한림제약과의 기술이전 계약 이후 국내외 상업화는 어떻게 추진하고 있나.

한림제약과 RCI001의 국내 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했다. 루다큐어가 임상 2상까지 개발을 주도하고, 이후 임상 3상과 품목허가, 유통·판매는 한림제약이 담당하는 구조다.

상업화 이후 매출에 연동되는 경상기술료(로열티)도 두 자릿수 비율로 계약했다. 제품 출시 후 판매 실적에 따라 지속적으로 수익을 확보할 수 있는 구조다.

해외 시장에서는 2027년 임상 2상 유효성 데이터 확보가 관건이다. 바슈롬(Bausch + Lomb), 산텐제약(Santen Pharmaceutical), 애브비(AbbVie) 등 글로벌 기업과 꾸준히 접촉하며 해외 기술이전과 미국 임상개발을 논의하고 있다.

국내 임상에서 유효성 데이터를 확보한 뒤 글로벌 파트너와 후속 임상개발 및 상업화를 추진할 계획이다.

진통제 후보물질 RCI002는 초기 TRPV1 표적에서 MOR 중심으로 작용기전이 재정립됐다. 어떤 의미인가.

초기에는 통증 감지에 관여하는 일과성 수용체 전위 바닐로이드 1(TRPV1)을 표적으로 개발했다. 그러나 후속 연구에서 RCI002가 기존 오피오이드 진통제의 주요 표적인 뮤 오피오이드 수용체(MOR)에도 작용한다는 사실을 확인했다. 세포 기반 연구에서는 피코몰(pM) 수준의 낮은 농도에서도 MOR 관련 신호전달 활성이 나타났다.

핵심은 신호전달 방식이다. G단백질결합수용체(GPCR)의 일종인 MOR은 외부 신호를 세포 내부로 전달할 때 G단백질과 베타-어레스틴(β-arrestin) 등 서로 다른 신호전달 경로를 활용한다.

RCI002는 진통 효과와 관련된 G단백질 신호전달 경로에 편향적으로 작용하는 특성을 보였다. 반면 베타-어레스틴 경로에서는 시험한 농도 범위에서 뚜렷한 활성이 관찰되지 않았다.

이러한 특성을 바탕으로 기존 오피오이드 진통제에서 문제가 되는 중독이나 내성 등의 부작용을 줄이는 방향으로 개발하고 있다. 앞으로 비임상 안전성 평가와 임상시험에서 진통 효과와 부작용 감소 여부를 검증할 계획이다.

RCI002는 어떤 적응증을 우선 개발하며, 현재까지 확보한 성과는 무엇인가.

우선 시장 규모가 큰 골관절염 통증을 주요 적응증으로 선정했다. 관절강 내에 직접 투여하는 펩타이드 주사제로 개발하고 있다.

동물모델에서 단회 투여 후 7일까지 강한 진통 효과를 확인했다. 14일까지는 효과가 점차 감소하는 양상을 보였다. 현재 서방형 제형 기술을 적용해 약효 지속기간을 1~3개월까지 늘리는 연구를 진행하고 있다.

반복 투여 부담을 줄이면서 장기간 통증을 조절하는 것이 목표다. 신경병증성 통증 동물모델에서도 진통 효과를 확인했다. 이를 바탕으로 복합부위통증증후군(CRPS)에 대해 미국 FDA에 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다.

반려동물 치료제 개발과 글로벌 동물용의약품 기업과의 협력은 어디까지 진행됐나.

사람용 치료제에서 확보한 기술을 동물용의약품으로 확장하고 있다. 사람에게 작용하는 약물이 동물에서도 효과를 나타낼 수 있다는 점에 주목했다.

안구건조증 치료제 RCI001-AH는 반려견 24마리를 대상으로 개념검증(PoC) 연구를 진행했다. 기존 동물용 안연고인 옵티뮨(Optimmune)과 비교해 안구건조증 개선 효과를 확인했다.

이를 바탕으로 프랑스 동물용의약품 기업 세바(Ceva Santé Animale)와 공동개발 및 사업화 계약을 논의하고 있다. 현재 후속 사업화 계약 조건을 협의 중이며, 향후 루다큐어가 원료의약품(API)을 독점 공급하는 구조도 추진하고 있다.

RCI002도 동물용 통증 치료제로 개발하고 있다. 펩타이드를 체내에서 발현하도록 설계한 아데노연관바이러스(AAV) 기반 기술도 연구했다. 동물시험에서는 단회 투여 후 최대 16주 관찰 시점까지 진통 효과를 확인했다. 약효가 소실된 것은 아니며, 사전에 설정한 관찰기간이 끝나 시험을 종료했다.

인체용 신약과 별도로 동물용의약품 사업화를 추진할 계획이다.

안과·통증 치료제 이후 추가로 개발할 파이프라인은 무엇인가.

루다큐어는 안과 질환에 국한하지 않고 감각 이상 질환 전반으로 신약개발 범위를 넓히고 있다.

후속 파이프라인 RCI003은 가려움증을 동반할 수 있는 피부질환인 건선을 주요 적응증으로 개발하고 있다. 신테카바이오와 협업해 AI 기반 후보물질 발굴과 효능 검증을 진행하고 있으며, 아토피피부염 등 다른 피부질환으로의 확대도 검토 중이다.

향후에는 당뇨병성 신경병증성 통증과 항암제 유발 말초신경병증성 통증 등으로 개발 영역을 넓힐 계획이다. 감각 수용체 관련 질환을 중심으로 후속 파이프라인을 구축하고 있다.

기술이전 성과를 어떻게 지속적인 매출과 후속 신약개발 투자로 연결할 계획인가.

단일 파이프라인이나 일회성 기술이전 계약금에 의존하지 않는 사업 구조를 만들고 있다. 한림제약과의 계약 이후 지난 5년간 세 차례의 개발 마일스톤을 달성하며 매출을 창출했다. 2025년 매출은 18억400만원이다. 2026년에는 21억~22억원, 2027년에는 약 30억원을 목표로 하고 있다.

향후 RCI001이 국내에서 상용화되면 두 자릿수 비율의 판매 로열티를 확보할 수 있다. 글로벌 동물용의약품 시장에 진출하면 API 독점 공급으로 추가 매출을 창출할 계획이다.

기술이전 계약금과 개발 마일스톤, 판매 로열티, API 공급을 결합해 지속적으로 수익을 확보하는 것이 목표다. 이를 후속 신약개발에 재투자할 계획이다.

IPO 추진 현황과 루다큐어의 중장기 성장 목표는 무엇인가.

현재 삼성증권을 IPO 대표 주관사로 선정하고 상장을 준비하고 있다.

상장 추진의 핵심은 RCI001 임상 2상 유효성 데이터 확보다. 임상 결과를 기반으로 기업가치를 평가받고, 글로벌 기술이전과 공동개발 협상도 병행할 계획이다. 임상개발 성과와 사업개발 실적을 함께 확보하면서 상장을 추진하려고 한다.

특히 상장 이후에도 여러 파이프라인에서 기술이전 마일스톤과 로열티를 창출하고, 이를 후속 신약개발에 재투자하는 사업 구조를 구축할 것이다.

루다큐어 김용호 대표.©약업신문=권혁진 기자