와이투솔루션,합작사 룩사 건성 황반변성 세포치료제 임상 1/2a상 결과 발표

전체 18명 투약 완료 후 추적 관찰 진행…저용량군 장기 결과-중용량군 중간 결과 소개

와이투솔루션의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)가 오는 29일 바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX) 2026 단독 프레스 세션에서 건성 황반변성 세포치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’ 임상 1/2a상 결과를 발표한다. 해당 세션은 29일 오전 11시 서울 코엑스 2층 스튜디오 159에서 진행된다.

룩사는 와이투솔루션과 미국 줄기세포 연구기관인 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(Neural Stem Cell Institute, NSCI)가 2019년 미국에 공동 설립한 바이오 신약개발 기업이다. 룩사는 기증 받은 안구에서 분리한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 기반으로 건성 황반변성 치료제 후보물질을 개발하고 있다.

룩사가 개발 중인 RPESC-RPE-4W는 손상된 RPE 세포를 대체해 시력 회복을 유도하는 것을 목표로 한다. 질환의 진행 속도를 늦추는 기존 황반변성 치료제와 다른 치료 접근법으로, 지난해 미국 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정을 받았다.

미국에서 진행 중인 임상 1/2a상은 안전성과 내약성을 평가하고 적정 투여 용량을 탐색하기 위한 초기 임상시험이다. 룩사는 최근 전체 18명의 시험대상자 중 마지막 대상자에 대한 투약을 완료했으며, 현재 추적 관찰을 진행하며 데이터를 수집하고 있다.

이번 발표에서는 세포 50,000개를 투여한 저용량군인 코호트 1 장기 추적 결과와 중용량군인 코호트 2의 투여 후 9개월 시점 중간 결과를 소개할 예정이다. 초기 임상에서 관찰된 안전성과 시력 변화, 용량별 반응 및 향후 개발 과제를 함께 설명한다.

와이투솔루션 관계자는 “이번 발표는 저용량군 장기 추적 결과와 후속 투여군의 중간 결과를 바탕으로 건성 황반변성 세포치료제 개발 가능성과 향후 과제를 살펴보는 자리”라며 “초기 임상에서 관찰된 시력 개선과 안정화 양상을 설명하고, 후속 임상 개발 방향을 공유할 예정”이라고 말했다.

한편 발표 전날인 28일에는 샐리 템플(Sally Temple, PhD) 룩사 최고과학책임자(CSO)가 BIX 2026 개막 기조연설에 나선다. 템플 박사는 NSCI 공동설립자이자 과학총괄책임자로, 국제줄기세포학회(ISSCR) 회장을 역임한 줄기세포 분야 세계적 석학이다.

신경줄기세포 연구에 대한 선구적 기여를 인정받아 2008년 맥아더 펠로십(MacArthur Fellowship)을 수상했으며 미국 국립의학원(National Academy of Medicine, NAM) 회원으로 선출됐다. 이번 기조연설에서는 줄기세포 연구 발전과 중추신경계 질환 치료에 대한 전망을 소개할 예정이다.

룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초 독립적 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 2019년 설립했으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선할 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 임상 1/2a상 임상 연구를 진행해 왔다. 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합해 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA 승인 아래 진행됐다.

특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2025년 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능 가능성을 인정받으며, 미국 FDA의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정돼 주목 받았다. 이어 2025년 3월 세계적 안과 학술 대회 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서 임상1/2a상 중간 데이터를 발표, 1차 평가 지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인했다.