아리바이오, 경구용 치매 신약 ‘AR1001’ 글로벌 임상3상 독자 완주

13개국 · 230개 임상센터 · 1,535명 등록… 총 1,348명 52주 투약 완료

한국 바이오 기업이 글로벌 빅파마의 영역으로 여겨졌던 치매 신약의 대규모 글로벌 임상3상을 자체 역량으로 완주하는 의미 있는 이정표를 세웠다.

아리바이오는 다중기전 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상 (연구명: POLARIS-AD)에서 마지막 환자 투약을 공식적으로 마쳤다고 29일 밝혔다. 이번 메인 임상 투약 종료로 아리바이오는 AR1001의 상용화를 향한 15년 연구개발 여정에서 가장 중요한 임상적 관문 중 하나를 통과했다.

13개 국가 초기 알츠하이머병 환자 1,535명 등록, 최종 1,348명 52주 투약 완료

AR1001 글로벌 임상 3상은 미국 FDA의 임상시험계획 승인에 따라 2022년 12월 미국 워싱턴주 임상기관에서 첫 환자 투약을 시작했다. 이후 임상은 한국, 미국, 캐나다, 유럽, 중국 등 총 13개국 230개 임상센터로 확대됐다. 초기 알츠하이머병 환자 총 1,535명을 등록해 최종 1,348명이 52주 메인 임상 투약을 완료했다. 국가별 등록 환자는 미국·캐나다 658명, 영국 및 EU 8개국 551명, 한국 200명, 중국 126명이다.

회사는 특히 장기간 진행되는 알츠하이머병 임상시험에서 중도 탈락률이 12.2%에 그쳤다는 점에 주목하고 있다. 또한 본 임상 투약을 완료한 환자 중 95.5%가 1년 추가 연장시험 참여를 선택해, 총 1,250명 이상이 연장 시험에 참여하게 됐다. 이는 환자와 의료진의 높은 임상 참여 의지와 복약 순응도를 보여주는 고무적인 지표다. 추가 연장시험은 2027년 6월 말 종료될 예정이다. 장기간 복용이 필요한 알츠하이머병의 특성을 고려할 때, 장기 투약 데이터는 안전성과 유효성에 대한 근거를 강화하고 상업화와 실제 임상 현장에서 중요한 경쟁력이 될 것으로 기대된다.

AR1001은 기존 항체치료제와 달리 경구 복용이 가능한 저분자 화합물 기반의 알츠하이머병 치료제 후보물질이다. 뇌혈류 개선, 신경세포 보호, 뇌염증 및 타우 과인산화 감소 등 다중기전을 통해 알츠하이머병의 복합적인 병태생리에 접근하는 것이 특징이라고 회사는 설명했다. 특히 경구용 치료제로서의 환자 편의성, 의료기관 부담 경감, 장기 복약 접근성 측면에서 기존 주사제 기반 치료제와 차별화된 경쟁력을 갖춘 것으로 평가된다.

아리바이오의 대규모 글로벌 임상3상 완주, 한국 신약개발사에 새로운 이정표 

아리바이오의 글로벌 임상 3상 완주는 다국가 대규모 임상을 독자적으로 설계·운영·관리할 수 있는 역량을 내재화했다는 점에서 의미가 크다. 회사는 이를 기반으로 AR1001의 적응증 확대와 다중기전 루이소체 치매치료제 AR1005, 차세대 뇌질환 전자약 등 후속 CNS 파이프라인 개발을 본격화할 계획이다. 또한 아리바이오랩의 면역증강 플랫폼과 연계해 퇴행성 뇌질환 백신과 면역 기반 치료 전략으로 그룹 차원의 시너지를 확대해 나갈 방침이다.

상업화 측면에서도 성과를 거뒀다. 아리바이오는 글로벌 임상 3상 완료에 앞서 AR1001 알츠하이머병 적응증만으로 총 10조 원 규모의 글로벌 판권 계약을 확보했다. 한국 삼진제약 1,000억 원, UAE 국부펀드 산하 제약사 아르세라와 중동·남미·북아프리카 지역 1조2,400억 원에 이어 중국 푸싱제약과 대중화권 1조200억 원, 아세안지역 6,300억 원, 북미·유럽·일본 등 주요 시장 7조 원 등이다.

이번 성과는 국내 신약개발의 중요한 전환점으로도 평가된다. 기술이전 중심의 기존 방식을 넘어 글로벌 임상을 직접 수행하고 권역별 상업화 파트너십을 구축함으로써, 국내 바이오기업의 글로벌 신약 개발 전략에 새로운 방향성을 제시했다.

이병건 아리바이오 특별고문은 "국내 바이오 산업이 어려운 환경 속에서도 바이오벤처가 단순한 기술수출을 넘어 글로벌 임상 개발과 상업화를 주도하는 모델을 구현했다는 점에서 의미가 크다" 며 "이제는 임상 데이터를 통해 그 가치를 입증할 단계에 들어선 만큼 성공적인 결과로 이어지기를 기대한다"고 말했다.

아리바이오는 임상 3상 투약 종료에 따라 데이터 클리닝, 데이터베이스 락(Database Lock), 통계 분석 등 탑라인 결과 도출을 위한 후속 절차에 본격 착수한다. 회사는 오는 9월 말부터 10월 사이 주요 임상 결과를 담은 탑라인 데이터를 공개할 계획이다. 이번 글로벌 임상 3상에서 확보한 유효성·안전성·바이오마커 데이터는 AR1001의 허가 전략은 물론 글로벌 파트너십 확대와 적응증 확장의 핵심 근거로 활용될 전망이다.

정재준 아리바이오 대표이사는 “모두가 어렵다고 말했던 알츠하이머병 치료제 글로벌 임상 3상 독자 완주는 참여 환자와 가족, 연구자와 의료진, 주주, 임직원, 파트너사 모두가 함께 만들어낸 위대한 결실”이라며 “모든 분들께 마음 깊이 감사드린다”고 밝혔다.

이어 “이제 가장 중요한 과제는 한 치의 오차 없이 정확하고 투명하게 데이터를 분석하는 것”이라며 “다가오는 가을, 전 세계가 주목할 AR1001의 탑라인 데이터를 통해 대한민국에서 개발한 글로벌 블록버스터 신약의 가능성을 입증하겠다”고 말했다.

한편, 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스와 합병을 추진 중이며, 합병 예정기일은 9월 29일이다.