메디포스트 '카티스템',미국 FDA 장벽 뚫었다...3상 '단일 임상' 동의

미국 임상 3상 환자 수 감소, 기간 단축…효율성 극대화- 임상 비용 최대 30% 절감 글로벌 사업개발 타임라인 전격 단축… "체급 다른 K-바이오 보여줄 것"

메디포스트 카티스템이  미국 FDA로부터 품목허가(BLA)를 위한 임상 3상 ‘단일 임상(Single Study)’ 진행을 승인받는 성과를 거뒀다.

글로벌 줄기세포 바이오기업 메디포스트(대표이사 오원일)가 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템’이 미국 FDA로부터 허가를 위한 임상 3상 시험을 단 1개의 중추적(Pivotal, 허가용 핵심) 임상으로 진행하는 것을 최종 동의 받았다고 4일 밝혔다.

보통 미국 FDA 신약 허가를 받기 위해서는 중추(Pivotal) 임상과 확증(Confirmatory) 임상 등 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적인 관례다. 메디포스트는 기존 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 성공적 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명 치료 데이터를 기반으로 확보한 ‘실사용근거(RWE, Real World Evidence)’를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다. 

추가적으로, FDA가 요구하는 “적절하고 잘 통제된 임상시험 (adequate and well-controlled study)” 프로토콜 설계 역시 주효했다는 평가다.

이번 단일 임상 승인에 따라 메디포스트는 글로벌 신약 개발 속도를 높이는 동시에, 재무 구조 측면에서도 획기적 전환점을 맞게 됐다. 

회사 측에 따르면 우선 임상 설계가 대폭 최적화되면서 총 모집 환자 수가 기존 600명에서 300명으로 50% 급감했다. 회사는 순차 진행 기준 약 48개월로 예상되던 임상 기간 역시 42~45개월 수준으로 줄어들어 최대 1~2분기(3~6개월)가량 단축되고 , 상업화 출시 시점 역시 한층 앞당겨질 것으로 보고 있다. 특히 임상 사이트 수는 총 70개를 그대로 유지해 환자 모집을 집중시킴으로써, 환자 모집 속도가 더욱 가속화될 것으로 기대하고 있다.

가장 주목할 부분은 ‘비용 절감’이다. 임상 규모가 축소됨에 따라 총 임상 비용이 기존 대비 약 20~30% 대폭 절감될 것으로 추산된다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인(MEDIPOST K.K.) 대표이사, 미국법인(MEDIPOST Inc.) 공동 대표이사를 맡고 있는 이승진 본부장은 “이번 FDA의 결정은 우리의 임상 데이터 신뢰도와 프로토콜의 우수성을 글로벌 최고 규제기관으로부터 공인받은 결과”라며 “확보된 시간과 비용적 이점 및 그동안의 한국과 일본에서 성공적으로 완료했던 임상 3상의 경험을 총동원해 미국 임상 3상을 차질 없이 진행할 것”이라고 전했다. 

이어 “이에 따라 미국 현지 사업개발(BD) 및 글로벌 파트너링 역시 더욱 가속화될 것이며 특히 최근 확인된 카티스템 일본 임상3상 시험의 성공적인 결과 역시 큰 역할을 할 것”이라고 덧붙였다.

한편, 메디포스트는 일본 시장 진출 역시 순항 중이다. 카티스템 일본 임상 3상을 성공적으로 마무리하고 현재 품목허가 신청을 위한 준비에 전력을 다하고 있다. 올해 하반기에 품목허가를 신청하고, 2027년 내 최종 허가를 획득해 일본 시장 공략을 본격화할 예정이다.