드라벳 치료 '선택지' 생겼다…한국유씨비제약 '핀테플라' 국내 허가

2세 이상 환자 대상 첫 부가요법 승인…제한적 치료 환경에 변화 3상 임상서 발작 빈도 감소·무발작 달성·사망률 감소 가능성 제시

(왼쪽부터) 분당서울대병원 소아청소년과 김헌민 교수, 연세대학교 세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수, 한국유씨비제약 박영민 리드. ©한국유씨비제약

한국유씨비제약(대표이사 에드워드 리)은 4일 드라벳 증후군 치료제 핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염, 이하 핀테플라)의 국내 허가를 기념해 기자간담회를 열고, 국내 드라벳 증후군 치료 환경의 한계와 핀테플라의 임상적 의미를 소개했다.

핀테플라는 지난해 12월 18일 국내 최초로 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 허가를 받았다. 드라벳 증후군은 소아기에 발병하는 극희귀 중증 난치성 뇌전증으로, 반복적인 발작과 다양한 비발작 증상으로 인해 환자와 가족 모두에게 장기적이고 심각한 부담을 초래하는 질환이다.

이날 간담회에는 연세대학교 세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수와 분당서울대병원 소아청소년과 김헌민 교수가 연자로 참여했다. 강훈철 교수는 ‘드라벳 증후군의 질환 부담 및 미충족 수요’를 주제로, 국내 치료 환경의 제한성을 짚었다.

강 교수는 “드라벳 증후군 환자는 평생에 걸쳐 심각한 신경발달, 운동, 인지, 행동 장애를 겪을 수 있으며 돌연사(SUDEP)로 인한 조기 사망 위험도 높다”며 “발작 빈도 감소뿐 아니라 비발작 증상 관리와 약물 부작용 최소화까지 고려한 치료가 필요하지만, 그동안 이를 충분히 충족할 치료 옵션은 매우 제한적이었다”고 말했다.

이어 “한 연구에 따르면 드라벳 증후군 환자 보호자의 66%가 우울증을 경험했고, 48%는 재정적 어려움을 겪고 있으며, 76%는 전반적인 삶의 질에 큰 영향을 받는다고 응답했다”며 질환이 환자뿐 아니라 가족의 삶 전반에 미치는 부담을 강조했다.

김헌민 교수는 ‘핀테플라 허가 임상 및 치료 가치’를 주제로 핀테플라의 기전과 주요 임상 결과를 소개했다. 김 교수는 “핀테플라는 세로토닌 방출 조절과 시그마-1 수용체 작용을 동시에 통해 신경 억제와 흥분의 균형을 회복하는 이중 작용 기전을 갖는다”며 “기존 치료제와 차별화된 방식으로 발작 조절에 기여한다”고 설명했다.

핀테플라는 3건의 무작위배정 위약대조 3상 임상시험에서 치료 기간 14~15주 동안 월평균 경련성 발작 빈도(MCSF)를 위약 대비 약 54~65% 감소시키며 통계적으로 유의한 우월성을 입증했다. Study 1과 Study 3에서는 각각 62.3%, 64.8%의 발작 빈도 감소가 확인됐다.

또한 세 개의 임상시험 모두에서 발작 빈도가 25%, 50%, 75% 이상 감소한 환자 비율이 위약군 대비 유의하게 높았으며, 발작이 거의 소실된 상태인 ‘Near seizure freedom’은 핀테플라 투여군에서만 관찰됐다. 해당 비율은 Study 1과 Study 3에서 각각 25%, 29%로 나타났다.

김 교수는 특히 핀테플라의 사망률 감소 가능성에 주목했다. 그는 “돌연사(SUDEP)를 포함한 모든 원인에 의한 사망률이 기존 문헌 보고치 대비 핀테플라 치료군에서 낮게 나타났다”고 설명했다.

에드워드 리 한국유씨비제약 대표. ©한국유씨비제약

3년간의 공개연장연구에서도 발작 빈도 감소 효과는 지속적으로 유지됐으며, 전체 환자의 64.2%에서 기저치 대비 월평균 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소했다. 장기 추적 기간 동안 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다.

에드워드 리 한국유씨비제약 대표는 “드라벳 증후군은 치료 옵션이 매우 제한적이었던 극희귀 중증 질환”이라며 “핀테플라는 국내에서 드라벳 증후군 적응증으로 최초이자 유일하게 허가된 치료제로, 이번 허가가 국내 치료 환경 개선의 계기가 되길 기대한다”고 밝혔다. 이어 “환자와 가족의 치료 부담을 완화하고 치료 접근성을 높이기 위한 노력을 지속하겠다”고 말했다.

한편, 핀테플라는 2024년 12월 정부의 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업 대상 약제로 지정됐다. 해당 제도는 식품의약품안전처 허가, 건강보험심사평가원 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 병렬로 진행해 약제 도입 기간을 단축하는 것을 목표로 한다.