인게니움테라퓨틱스, ‘젠글루셀’ 美 FDA 희귀의약품 지정

GNK001 동종 말초혈액유래 NK세포치료제. 국내 임상 2상 허가 상업화 준비중

인게니움 테라퓨틱스(대표 고진옥)가 개발 중인 NK세포치료제 젠글루셀(Gengleucel,코드명:IGNK001)이 미국 FDA으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 25일 밝혔다.

GNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제다. 그동안 연구자 주도 임상으로 진행된 젠글루셀은 현재 국내 상업화를 위한 임상 2상에 대해 식약처로부터 허가를 받았으며 임상 개시 준비 중이다.

이 회사는 CD3 음성 면역세포를 대상으로 한 NK세포 분화, 증식 방법으로 많은 수의 순도 높은 NK세포를 비교적 단기간에 확보할 수 있는 기술을 보유하고 있다. 특히, 건강한 기증자로부터 비롯된 동종 기성품 형태의 고순도, 고활성, 대량생산 NK세포치료제로 항암 효과를 낸다.

메모리 NK 세포치료제 젠글루셀에 대한 최대 10년 장기추적관찰 결과가 최근 세계적인 학술지 네이처(Nature) 자매지인 백혈병 전문 저널 루케미아(Leukemia)에 공식 게재된 바 있을 정도로 차세대 NK 세포치료제 전문기업이다.

인게니움 테라퓨틱스 고진옥 대표

고진옥 대표는 “최근 미국 FDA로 부터 인게니움의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001(젠글루셀)'에 대해 희귀의약품으로 지정받아 매우 기쁘다. 특히, 암세포 살상력이 증가된 NK세포치료제 기술에 대해 혁신성을 인정받았다”며,”인게니움은 동종 말초혈액에서 CD3 양성인 T세포를 제거한 후 남아있는 CD3 음성세포에 여러가지 사이토카인을 처리하여 NK세포로 분화, 증식시키는 기술로 암세포 살상 기능이 우수한 충분한 양의 NK세포를 확보했다”라고 밝혔다.

고 대표는 “급성 골수성 백혈병 대상으로 우선 임상을 진행하고 있다.  지난해 80명 피험자를 대상으로 국내 임상 1/2상을 허가받아 진행 준비 중이다. 임상 완료 목표 시점은 3년후인 2027년 12월이다. 비소세포폐암과 간암은 임상 진입을 앞두고 있다. 막망아세포종은 전임상 단계다. 젠글루셀의 해외 진출을 위해 미국 내 글로벌 암센터와 함께 임상을 추진 중이다. 이번에 미국 FDA로부터 미국 희귀의약품 지정에 따라 IGNK001의 글로벌 임상 기간이 상당히 단축될 것으로 예상된다”라고 설명했다.

2020년 11월 설립된 인게니움는 Memory NK 핵심 기술 및 임상데이터를 보유한 신약개발 회사다. 설립 초기부터 대전에 뿌리를 둔 바이오 기업으로서 대전테크노파크의 긴밀한 지원을 받으며 성장 중이며, 올해 3월부터는 대전TP바이오센터로 본사를 이전하여 연구개발에 박차를 가하고 있다.

고 대표는 “한국보건산업진흥원의 K-바이오헬스 지역센터 지원사업, 지역특화산업육성(비R&D)사업 등 대전테크노파크의 정부과제 지원을 통해 NK세포치료제 연구 개발을 한걸음 더 나아갈 수 있는 동력이 되었으며, 이와 같은 성과를 창출하는 계기가 되었다”고 밝혔다.

한편, 미국 FDA 희귀의약품 지정 제도는 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있다. 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.