헬릭스미스 김선영 대표, “DPN 3-1상 미완의 성공”

“엔젠시스, 희귀질환 ALS·CMT 적응증 조기 시판 허가로 높은 약가 기대”

“이번 VM202 DPN 3-1상 결과는 시판 허가(BLA) 시점을 10~15개월 정도 더 기다려야 하는 미완의 성공이라고 자평합니다.”

헬릭스미스 김선영 대표<사진>는 26일 프레스센터에서 개최한 기자간담회에서 “우리에게 가장 큰 목표는 시판허가를 받는 것. 10~15개월 정도 늦어지는 것으로 원래 목표 날짜와 크게 다르지 않다”며 “이번 임상을 전화위복, 와신상담의 기회로 만들어서 상업적으로 큰 반전의 기회로 삼고자 한다”고 밝혔다.

김선영 대표는 “엔젠시스(VM202)은 현재 통증성 당뇨병성 신경병증(DPN)을 비롯해 ALS(루게릭병), CMT(샤르코-마리-투스병) 등에 대한 임상을 진행하고 있다”며 “루게릭병에 대한 미국 임상 2상을 올해 12월이나 내년 1월 진행할 예정”이라고 말했다.

김 대표는 “애초 엔젠시스의 약가를 5~7만 달러로 받으려고 하는 것에 대해 너무 약가가 높지 않느냐는 반응이 많았다”면서 “ALS나 CMT 모두 치료제가 없는 상황이고 희귀질환의 경우 약물 가격이 굉장히 높다. ALS나 CMT에 대한 조기 시판 허가를 통해 반전이 가능할 것”이라고 강조했다.

김 대표는 “DPN 분야는 안전성이 굉장히 중요한 분야다. 유효성이 부족해 3상이 실패하는 경우도 있지만 안전성 문제로 실패하는 경우가 많다”며 “이 분야 약물은 중앙 신경체계를 건드리는 약이기 때문에 안전성이 굉장히 중요하다. 임상 중도 탈락율이 14.8%로 다른 약물에 비해 낮고, 이번 임상에서도 다른 약물 대비 안전성이 굉장히 좋게 나타났다”고 밝혔다.

또한 “유효성과 관련해서는 예기치 못한 약물동력학(PK) 데이터가 도출됐다. 가장 합리적인 의심이 30명 정도가 위약군이 약물을 복용했거나, 약물군에서 위약을 복용한 것으로 보인다. 현재 원인을 추적 중이다”라고 설명했다.

김 대표는 “최근 임상시험 실패 자체에 대한 분석보다는 음모론 등이 나오고 있다, 외국인이 내부정보 얻고 주식 팔았다는 소문도 있고 6~7월 경에는 라벨링이 바뀌었다는 소문도 있었다”면서 “내부 정보 유출된 사례 전혀 없다. 전혀 사실이 아니다”라고 덧붙였다.