"신약 개발, 환자 '미충족 의료 수요' 맞는 혁신성 중요"

신약조합 여재천 전무 "환자중심적 사고 전환...개발단계부터 명확한 설계 필요"

 

최근 노바티스가 만성심부전치료제 '엔트레스토'를 이용한 글로벌 임상(PARAGON-HF) 시험에서 최초 및 재발 심부전 환자의 입원 및 심혈관 관련 사망을 감소시켰으나 통계적인 유의성을 충족하지 못했다고 발표한 것과 관련, 우리나라 신약개발 밸전을 위해서 미충족 의료수요에 대한 집중과, 정부지원이 필요하다는 지적이 나왔다.

한국신약개발연구조합 여재천 전무는 '신약개발의 혁신성과 글로벌의료시장의 medical unmet needs' 기고문을 통해 " 노바티스 만성심부전증 치료제 ‘엔트레스토’가 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 치료효과 입증에 실패했다. 천연물 치매치료제를 개발 중이던 대화제약도 임상 2상에서 실패하면서 치매 전 단계 건강기능식품 등으로 전환을 검토 중으로, 연구 자체 실패는 아니다"며 "혁신 신약이 개발되기 위해서는 임상 설계 자체를 미충족 의료에 집중해야 하고 그에 맞는 정부의 지원이 필요하다"고 피력했다.

또 “최근 계속된 신약 임상 실패는 정확히 말하면 연구목표 문제다. 추가 분석을 통해 통계적 유의성 문제를 밝혀낼 수도 있다. 신약을 개발할 때 환자 중심으로 사고하고, 미충족 의료에 충실해야지 혁신성에만 집중해서는 안된다”며 " 흔히 신약개발을 할 때 ‘혁신성’을 강조하고 있지만 정작 시장에서 의료 수요는 다를 수 있음을 감안해야 한다. 이제는 환자중심적인 사고로 전환해 임상개발 단계에서부터 좀 더 명확한 설계와 진단이 필요하다"고 지적했다.

여 전문에 따르면 실제 Evaluate Pharma 자료를 토대로, 2000년도 초반까지는 증상완화 목적 Primary care drug이 블록버스터가 됐지만, 최근에는 생존율 증대 및 질병 진행의 지연 등 specialty drug의 매출이 급증하고 있다.

때문에 앞으로 신약개발 패러다임은 단일 타깃을 대상으로 제어했던 기본 가정 이외에도 다양한 타깃에 작용한다는 다중기능의 polypharmacology drug(다중약리학)이 적용돼야 한다는 것.

여재천 전무는 “ FDA/CDER의 신속 허가 프로그램을 보면 신속심사로 지정되는 신약은 미충족 의료수요  해결 가능성이 있다고 판단되는 약물이다. 미충족 의료수요를 감안한 약물은 신속심사를 통한 허가기간이 단축되고 정부로부터 개발 관련 조언을 받을 수 있다"며 " 환자의 미충족의료에 맞는 신약개발 혁신성을 갖춰야 하며, 시장에 출시됐을 때 환자에게 도움을 줄 수 있는지를 통계적으로 데이터화 하는 작업을 거쳐 임상설계가 이뤄져야 한다"고 강조했다.

이럴 때 신약 임상시험 실패 확률을 줄일 수 있으며, 한번 실패를 했다고 하더라도 끝이 아니라 추가연구를 통해 업그레이드 된 개발과정이 필요하다는 설명이다.

여 전무는 " 정부 역시 미충족의료를 충족할수 있는 체계를 만드는 것이 산업계를 지원해주는 것이다. 희귀의약품에 대한 프리미엄이 필요한 때인데, 정부가 지원 우선순위에 대한 철학이 부족하다"며 " 보건당국은 국민 건강과 복지를 위한 전문가 의견수렴을 통해 방향성을 갖고 체계를 만들어야 하고 제약사들도 이에 걸맞는 신약개발을 통해 글로벌 트렌드에 보조를 맞춰야 한다"고 강조했다.