네이처셀 ,조인트스템 임상2상 결과보고서 미FDA 정식제출

중증퇴행성관절염 치료 효과 및 안전성 확인

네이처셀은 세계최초 퇴행성관절염 자가줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상2상결과보고서를 미국 식품의약국(FDA)에 정식 제출했다고 13일 밝혔다.

네이처셀은 조인트스템의 안전성과 효과를 확인하기 위해 미국 캘리포니아 내 임상병원 두 곳에서 KL 3~4의 중증 퇴행성관절염 환자를 대상으로 단1회, 무릎 관절강 내 주사요법으로 임상시험을 진행했다. 그 결과 조인트스템 주사 6개월 후 골관절염증상지수(WOMAC)와 통증평가지수(VAS)가 투여 전 대비 유의하게 개선됐음이 확인됐다.

네이처셀에 따르면 우선, 골관절염염증지수(WOMAC) 경우 투여 전 36.28±20.10에서 투여 후 11.86±13.22점으로 24.52점(67.40%)이 유의하게 감소했고, 통증평가지수(VAS) 역시 투여 전 57.00±11.60 점에서 투여 후 17.15±17.39점으로 39.85점(69.91%)이 유의하게 감소했다. 또, MRI를 통해 연골개선을 확인하였을 때, 46.15%의 환자의 연골 손상부분이 개선되거나 재생되었음을 확인할 수 있었다. 뿐만 아니라, 안전성 측면에서도 심각한 이상반응(SAE) 및 이상약물반응은 전혀 관찰되지 않았다.

조인트스템의 안전성과 효과는 국내에서 그동안 진행해온 2회의 임상시험에서도 확인된 바 있다. 조인트스템임상 1/2상과 2b상 시험에서 K-L grade 3~4의 무릎 퇴행성 관절염 환자들의 91.67%에서 개선율을 보였다.

또 조인트스템 임상 1/2상을 실시한 서울대학교 보라매병원에서 독자적으로 실시한 임상시험 2년 추적 연구결과,조인트스템을 주사한 15명 환자 중 한 명도 인공관절 수술을 받지 않았고, 통증, 관절기능, 연골손상 개선효과가 최소 2년 이상 지속됨이 확인됐다. 즉, 수술이 아닌 단1회 주사요법으로써 안전하게 중증퇴행성관절염을 치료하는 치료제 개발에 성공했다.

한편 네이처셀은 조인트스템에 대해 미국에서 첨단재생의료제품지정(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)을 신청 추진키로 했다. 첨단재생의료제품 지정이란 트럼프 행정부 발족 후 신속하게 치료법을 개발하기 위해 FDA의 신약 등 승인절차를 간소화하는 규정이 포함된 21세기치료법(21st Century Cures Act)에 따라, 중증질환 또는 생명이 위급한 환자를 대상으로 하는 세포치료제 등을 신속히 허가, 환자들이 최대한 빨리 혜택을 받을 수 있도록 한 제도다.

이 제도와 관련해 지난달 28일 미국 식품의약국 스코트고트립 국장은 의약품심사 절차와 비용에 대한 개발자의 부담을 줄여 빠른 시간내 혁신적이고 효과적인 치료법이 개발될 수 있는 법률적인 방안을 지속적으로 모색하고 있으며, 신속허가심사에 대한 규정을 핵심으로 하는 이 제도가 차질없이 실행될 수 있도록 노력할 것이라고 밝혔다.

네이처셀은 조인트스템이 RMAT 지정을 받게 되면, 미국에서 실시할 계획인 2차 임상시험을 2018년까지 완료 후 2019년 미 FDA 허가신청에 도전한다는 계획이다.