네이처셀, 줄기세포 관절염치료제 '조인트스템' 품목허가 신청

네이처셀과 알바이오가 공동 지원하는 바이오스타 줄기세포기술연구원(원장 라정찬)은 6월 10일 식약처에 '조인트스템'에 대한 품목허가를 신청했다고 12일 밝혔다.

바이오스타 줄기세포기술연구원(알바이오 소속)에서는 2005년 처음 지방줄기세포 연구를 시작했으며, 그 해 말 지방줄기세포 배양에 대한 기술을 개발해 특허 출원을 헸다.

2006년에는 배양된 지방줄기세포의 분화 시험 등 특성 연구를 실시했고,  제조 기준 및 시험 방법을 정립했다.

건국대 수의과 정순욱 교수팀과 공동으로 수술이 아닌 주사 방법으로 퇴행성 골관절염 개에 대한 지방줄기세포의 효능실험을 실시해 지방줄기세포가 관절염 동물모델에서의 연골 재생 등의 효과를 확인할 수 있었다고 한다.

2008년 5월 13일 식품의약품안전처로부터 1,2상에 대한 임상시험계획에 대한 승인을 받았다.

임상시험에서 저용량(1x10⁷cells/3ml)․중용량(5x10⁷cells/3ml)․고용량(1x10⁸cells/3ml) 조인트스템을 환자의 관절강 내로 주사하는 방법으로 최적 세포 수를 설계해 내약성 및 안전성을 평가하였고, 유효성 탐색을 통해 고용량(11x108cells/3ml)의 조인트스템이 가장 최적의 용량임을 확인할 수 있었다고 한다.

또 환자 12명을 대상으로 한 제 1/2상에 대한 임상시험 결과 안전성 확인과 유효성 탐색이 이루어졌고, 2013년 12월 13일 종료 보고를 했다. 임상 1/2상 결과는 'Stem Cell'라는 세계적인 줄기세포 학술 저널에 2014년 5월에 발표했다.

2014년 말에 식약처로부터 조인트스템 2b/3상의 임상시험계획 승인을 받아 2015년 6월부터 임상시험을 개시해 2016년 12월에 2b상을 완료했고 임상 2b상과 3상 분리 신청에 대한 승인 후 2017년 1월 2b 임상시험 종료 보고했다.

임상시험 결과, 배양된 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 1x10⁸cells를 주성분으로 하는 3ml 주사제인 조인트스템은 K-L grade 3 이상의 퇴행성 골관절염 환자에서 중대한 이상 반응이 없고 관리 가능한 정도의 이상 반응을 보여 안전성이 확인 되었으며 일차 효과 판정 변수인 골관절염증상지수(WOMAC)와 통증지수평가(VAS)에서 통계적으로 유의적인 개선을 보였다.

조인트스템의 개발 책임자인 라정찬 박사는 "이미 일본 정부로부터 재생의료기술로 허가를 받아 1,000명 이상의 퇴행성 관절염 환자에게 처방되어 사용되고 있을 정도로 효과와 안전성에 대해 자신한다"며 "기술 개발 종주국인 한국에서 허가를 받아 전 세계 환자 들을 한국의 병원에서 치료해야 한다. 진짜 좋은 일자리 창출과 국민 소득 향상에 기여할 수 있다. 사전 검토 결과를 반영해 신청한 만큼 허가 심사가 신속히 진행되기를 기대한다"고 소감을 밝혔다.