"희귀의약품 특성 고려한 제도 개선 시급"

이명철 팀장, 제도 있어도 활용도 낮아…업체 개발 유도 대책도 필요

유명무실한 희귀의약품 허가제도 개션 필요성이 제기됐다.

SK 케미칼 이명철 팀장은 26일 KFDC 법제학회 춘계학술대회에서 희귀의약품의 치료접근성 향상을 위해서는 신속 심사제도 구체화 및 허가-액가 연계제도 범위 확대 등 개선대책이 필요하다고 밝혔다.

현행 희귀의약품의 관련법은 희귀의약품 지정이 어려울 뿐만 아니라 허가 및 심사가 까다로우며, 약가를 받는 것은 더욱 어려워 환자 접근성이 떨어진다는 지적이다.

이명철 팀장은 "희귀의약품 지정을 위한 과정의 경우 '기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품'이라는 규정이 있는데, '현저히'라는 용어에 대해 제약사는 투여방법이나 제형변경으로, 식약처는 직접비교로 해석을 하면서 문제가 발생하고 있다"며 "또한 이를 입증하기 위한 증명자료도 기준과 요건이 불명확해 신청자가 자료의 수준을 판단하기 어렵다"고 말했다.

이 팀장은 희귀의약품 시정과 허가프로세스가 분리되어 있고, 신속심사 제도가 있음에도 신속심사를 통한 허가 제품이 없다는 사실도 지적했다.

특히 약가 측면에서 생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선을 입증해야 하는 등 모든 규정을 만족해야 하고, 경제성 평가를 거쳐야 하는 등 적절한 약가를 받기 어렵다는 것이다. 이 같은 과정에서 희귀의약품으로 허가 받은 제품의 절반은 국내 발매가 이뤄지지 못한다.

제도가 있어도 해당 제도를 통한 제품허가가 이뤄지지 않으면 치료접근성 측면에서는 문제가 있다는 것이다.

이명철 팀장은 "이 같은 문제 해결을 위해서는 희귀의약품의 구체적 심사 사례 공개와 필요시 관련 가이드라인을 마련해 개발자의 예측 가능성을 높여아 한다"고 말했다.

이어 "치료적 접근성 차원에서 신속한 허가와 약가 등재를 통해 희귀의약품 본래 개발목적에 부합하는 방안도 마련해야 한다"라며 "이 과정에서 투자비용 회수 불가능이라는 희귀의약품의 특성을 고려해 치료물질 개발이 치료제 개발로 이어질 수 있게 지원 해야한다. 국내사의 경우 치료 투자비용 회수 문제로 치료제 개발을 포기한다"고 덧붙였다.

이 팀장은 "더불어 위험분담제/PE 특례제도 범위 확대, 희귀의약품 평가를 위한 별도의 급여 프로세스, 희귀의약품 공급 관련 기금 마련 등 희귀의약품 공급 개선을 위한 다양한 이해 관계자들의 논의가 필요하다"며 "건강보험의 기본적 취지와 사회적 안전망 차원에서 제도 마련이 이뤄지길 바란다"고 강조했다.