크리스탈지노믹스,분자표적 항암제 ‘개발단계 희귀약’ 지정

임상 1상 시험서 약효와 약동학 특성, 안전성을 확인한 항암제 신약

크리스탈지노믹스(주) (조중명 대표)는 임상개발 중인 분자표적 항암제 'CG200745'가 식품의약품안전처로부터 난치성 희귀암인 골수형성이상증후군(MDS)에 대한 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

CG200745는 크리스탈지노믹스의 핵심기반기술인 단백질구조기반신약발굴 기술을 통해 발굴된 분자표적항암제로, 고형암 환자를 대상으로 수행한 임상 1상 시험에서 약효와 약동학 특성, 그리고 안전성을 확인한 항암제 신약 후보다.

비정상적인 조혈모세포로부터 유래된 혈액암의 일종인 골수형성이상증후군(MDS)은, 장년층 이후에 주로 발병해 국내에는 연간 약 850명 정도 발생하는 대표적인 난치성 희귀질환으로 알려져 있으며, 현재 사용되고 있는 치료제들로부터 효과를 보지 못하는 환자의 생존율은 평균 5~6개월로 보고되고 있다.

회사 측에 따르면 CG200745는 후성유전학(Epigenomics) 분자표적인 HDAC 저해제다.로, 특정 유전자들의 발현을 조절하는 기능을 통해 세포의 다양한 생리작용을 촉진하거나 제어하는 명령체계인 후성유전학 단백질인 HDAC은 암세포에서 암이 성장하는 최적의 조건을 구축하는 방향으로 세포의 생리작용들을 활성화 시킨다.

CG200745는 이 단백질을 저해함으로써 암세포의 명령체계를 조절하여 암세포를 약화시키거나 궤멸시키는 역할을 한다는 게 회사 측 설명.

회사 측은 " 2013년부터 ‘보건의료기술 신기술분야 희귀의약품 연구개발사업’ 지원을 받아 골수형성이상증후군에서 CG200745의 항암작용들을 자체 연구소와 아산병원에서 수행된 세포 및 동물실험들을 통해 확인했다. 특히 수행된 실험들 중에는 기존 치료제에 저항성을 가진 환자들로부터 얻은 암세포들에 대해 CG200745는 탁월한 항암 약효를 보였다."고 설명했다.

‘개발단계 희귀의약품’ 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있으며 허가기관으로부터 제약사들에게 임상개발기간 단축, 세제혜택, 연구비 지원 등의 인센티브가 제공된다. 국내에서도 지난 2013년부터 식품의약품안전처에서 환자수 20,000명 이하의 희귀질환 환자에게 의약품 개발 초기부터 다양한 혜택을 제공하고 있다.

크리스탈지노믹스는 국내 바이오벤처사 최초로 지난 2월 5일 관절염 진통소염제 신약 ‘아셀렉스’를 식품의약품안전처로부터 승인받았으며,  이번에 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정 받은 분자표적 항암제와 급성골수성백혈병(AML) 치료제 글로벌 혁신신약후보를 개발하고 있다.