5억 원샷 CAR-T 치료제 ‘킴리아’, 4월부터 급여 적용

심평원, 오는 30일까지 항암제 급여 기준 신설 의견조회

한국노바티스의 초고가 CAR-T 치료제 킴리아주(tisagenlecleucel)의 급여기준이 다음달 1일부터 신설된다. 

건강보험심사평가원은 최근 킴리아주를 비롯한 6개 항목에 대한 ‘암환자에게 처방‧투여하는 약제에 따른 공고 개정에 대한 의견조회’를 오는 30일까지 진행한다고 밝혔다. 급여 적용일은 다음달 1일부터다.

우선 심평원은 ‘두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인의 미만성 거대 B세포 림프종’ 환자의 3차 이상 단계에서 킴리아주를 투여하도록 정했다. 

심평원은 킴리아주의 2차 이상의 치료 경험이 있는 재발성, 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 한 단일군, 다기관, open-label, 2상 임상시험 결과, 최적반응률 52%, 3개월 시점에 완전관해 또는 부분관해를 보인 환자들의 12개월 시점의 무진행생존율 83%, 전체생존기간 중앙값 12개월, 반응유지기간 중앙값은 ‘not reached'를 보였으며, 해당 요법을 시행한 real-world data 등을 참조했을 때도 임상적 유용성이 확인돼 급여기준을 설정했다고 전했다. 

다만 심평원은 킴리아주가 초고가 원샷 치료제인 만큼 DLBCL의 경우 추가적인 성과기반환급을 시행키로 함에 따라, 킴리아주 투여시점, 투여 후 6개월, 투여 후 12개월에 사후관리 관련 서식을 심평원장에게 제출해야 한다고 전했다. 

또한 급성림프모구백혈병의 경우 ‘25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병의 치료’에 대한 2차 또는 3차 이상 단계에서 킴리아주를 투여하도록 설정했다.  

이에 대해 심평원은 2차 이상의 재발 또는 이식 후 재발한 23세 이하 B세포 환자를 대상으로 한 단일군, 다기관, open-label, 2상 임상시험 결과, 3개월 이내 최적반응률 81%, 3개월 이내에 완전관해를 달성한 환자 중 미세잔존질환 음성 비율 100%, 12개월 시점 무사건생존율 57.2%, 전체생존율 77.1%를 보였다고 설명했다. 또 해당 요법을 시행한 real-world data의 12개월 시점 무사건생존율 52.4%, 전체생존율 77.2% 등을 참조했을 때도 임상적 유용성이 확인돼 급여기준을 설정했다고도 했다. 

한편 이번에 급여기준이 신설되는 6개 항목은 ▲비호지킨림프종 ‘리툭시맙+레날리도마이드(rituximab+lenalidomide)’ 2차 이상 병용요법 ▲비호지킨림프종 ‘티사젠렉류셀(tisagenlecleucel)’ 3차 이상 단독요법 ▲다발골수종 보르테조밉+레날리도마이드+덱사메타손(bortezomib+lenalidomide+dexamethasone) ▲급성림프모구백혈병 ‘티사젠렉류셀(tisagenlecleucel)’ 2차 또는 3차 이상 단독요법 ▲엔트렉티닙(entrectinib) 단독요법 ▲라로트렉티닙(larotrectinib) 단독요법 등이다.