치료목적 사용승인, 환자 치료 기회 확대…'허가'는 별개

코로나, 난치병서 신약 접근성↑…업계도 시장 선점 가능성으로 '긍정적'

최근 코로나19와 난치성 질환 환자를 위한 치료목적 사용승인 의약품 제도가 활성화되고 있다.

다만, 이는 효과의 유무를 판별해 허가를 받기 위함이 아닌 다른 치료수단이 없는 환자를 위한 제도라는 점을 유의해야 한다.

지난 13일 온라인에서 개최된 제46차 대한암학회 학술대회에서 식품의약품안전평가원 안미령 박사는 '치료목적 사용승인 제도'에 대해 발표했다.

치료목적 사용승인은 말기암‧AIDS 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우, 대체 치료수단이 없는 환자를 치료하는 경우 등에 한해 임상시험 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가해 주는 제도다.

식품의약품안전처가 발표한 '임상시험용의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인'에 따르면 사용승인의약품 제도는 임상시험 목적이 아닌 환자 치료를 위해 사용하는 제도로 시판허가에 필요한 안전성, 유효성, 품질을 확보하지 않아 신중하게 사용해야 한다.

안 박사는 “연간 치료목적 사용승인 건수는 평균 700례 정도”라며 “대부분이 개인을 대상으로 하는 경우이고 다수를 대상으로 하는 경우는 연 평균 10건 정도”라고 설명했다.

개별 환자 치료목적 사용 승인은 주치의의 재량권에 따라 달라질 수 있다. △전문의의 해당질환 관련 지식·경험 입증 자료 △환자에 치료목적 사용승인이 필요한 의학적 소견에 대한 자료 △환자의 진단서 및 환자의 동의서 △임상시험용의약품 제공자의 제공 의향서 등으로 승인허가가 가능하다. 

이 같은 경우 의약품의 안전성, 유효성 자료에 대한 제출 의무가 없고 환자에 투약하기 위한 병원내 임상시험심사위원회(IRB) 승인 절차도 면제되기 때문에, 해당 질환에 대한 효과와 안전성에 대한 유무를 판단하긴 힘들다.

즉, 해당 제도를 허가받은 의약품은 임상 허가와는 별개이며 오로지 환자 치료를 목적으로 한다.

제약사가 주도하는 다수환자를 위한 치료목적 사용승인의 경우는 의미가 다르다. 의약품이 해당 질환에 대해 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거자료를 제출해야 한다. 

따라서 다수환자 치료목적 사용승인은 의약품개발사가 허가 신청 이전 또는 허가 신청 단계에서 응급 환자에게 치료제를 사용할 수 있도록 하기 위해 활용된다.

안 박사는 “이 제도의 경우 해당 환자가 진행중인 임상시험과 유사한 질환일 때 승인이 용이할 수 있다"며 "보통 무상으로 제공되기 때문에 제약사가 임상시험용의약품을 제공하겠다는 의향서 필요하다”고 설명했다.

이어 “의약품 사용 후에는 이상반응, 효과 및 안전성 추적결과 등을 제약사에게 제출해야 한다”고 말했다.

그는 "이러한 제도는 난치성 암 환자들에게 다양한 치료기회를 제공할 수 있는 기회와 더불어 국내의 높은 의료 수준과 다양한 신약의 접근을 확대할 수 있다"고 전했다.

한편, 업계측에서도 해당 제도에 대해 긍정적인 반응이다. 이를 통해서 어느 정도 허가와의 관계성을 좁힐 수 있다는 판단이다.

한 업계 관계자는 "치료목적 사용승인으로 환자로부터 의약품의 효과와 안전성을 확인한다면 임상에서도 좋은 결과를 기대해볼 수 있어 허가에도 긍정적 영향이 있을 것"이라며 "더불어 시장에서도 선점 기회가 있을 수 있다"고 언급했다.