식약처, 신장세포암치료제 '카보잔티닙' 희귀의약품 지정

메지온 개발 '유데나필'은 개발단계 희귀약으로 지정 예고

진행성 신장세포암 치료제인 '카보잔티닙'이 희귀의약품으로 지정된다.

식품의약품안전처는 6일 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부 개정고시(안)을 행정예고하고, 카보잔티닙 성분을 희귀의약품으로, 유데나필 성분를 개발단계 희귀의약품을 추가 지정할 방침이라고 밝혔다.

식약처의 이같은 방침은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입을 통해 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 제공하기 위한 것이다.

희귀의약품으로 지정 예고된 카보잔티닙(경구제)는 이전에 혈관형성억제제로 치료받은 적이 있는 진행성 신장세포암 치료제이다.

엑셀리시스(Exelixis)가 개발한 카보잔티닙은 '코메트리크(Cometriq)라는 제품명으로 판매되고 있으며, 암세포의 증식과 생존에 있어 중요한 역할을 맡은 티로신 인산화효소(티로신 키나아제)의 효소 활성화를 억제한다.

개발단계 희귀의약품으로 지정 예고된 '유데나필'은 선천성 단심실로 폰탄수술을 받은 청소년 환자의 운동능력 개선 치료제이다.

메지온이 개발한 폰탄수술치료제인 '유데나필'은 미국에서 임상 3상을 진행중이며, 2015년 8월 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정된바 있다. 폰탄수술은 1개의 심실이라는 선천성 심장기형을 재구조화하는 수술이다.