앱튼, 가동화제 ‘GPC-100’ 글로벌 임상 3상 본격 착수

에이프로젠 임상팀 가동 … 기존 임상 2상 주도 미국 핵심 연구진과 협업 글로벌 임상 컨설턴트- 과학자문위원회 재구축해 성공 가능성 극대화 FDA, EMA 허가 타깃 구체적 임상 3상 프로토콜 설계- 인허가 절차 돌입

에이프로젠 자회사 앱튼이 혁신신약 파이프라인 ‘GPC-100’ 글로벌 임상 3상 시험 추진을 구체화하기 위해 에이프로젠 임상팀을 전격 가동하고 본격적인 임상 3상 절차에 돌입할 계획이라고 17일 밝혔다.

앱튼은 지난 8월 글로벌 독점권을 확보한 GPC-100 미국 임상 2상 결과를 기반으로 FDA와 협의를 거쳐 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상에 착수할 예정이라고 발표했다. 이 회사는 임상 3상을 성공적으로 이끌기 위해 에이프로젠 임상팀을 구성하고 이를 통해 기존 GPC-100 임상 2상을 성공적으로 주도했던 미국 핵심 연구진과 적극 협업할 계획이다.

에이프로젠 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본 및 미국 임상3상 관리 경험 및 일본 품목허가 경험과 허셉틴 바이오시밀러 EMA 및 미국 FDA 품목허가 추진 경험 등을 보유한 전문가들로 구성돼 있다. 또 GPC-100 유효성과 안전성 데이터를 가장 잘 이해하고 있는 기존 미국 연구 인력들을 3상 전면에 배치해 임상 3상 프로토콜 수립과 데이터 검증 작업이 한층 신속하고 정교하게 이뤄질 것으로 기대된다고 회사 측은 설명했다.

앱튼은 에이프로젠 임상팀을 통해 기존 임상 2상 데이터를 분석하고 이를 바탕으로 임상3상 계획을 수립함과 동시에 임상 3상을 위한 CMC를 확인 후 FDA와 임상2상 종료 미팅을 순차적으로 진행할 계획이다. 이와 함께 앱튼은 글로벌 임상 3상 완성도를 제고하기 위해 과학자문위원회(Scientific Advisory Board, SAB)를 전면 재구축할 계획이다.

회사는 FDA 임상2상 시험을 위해 글로벌 제약사 출신 및 미국 주요 병원 임상 의사 등 핵심 전문가들로 구성했던 SAB를 임상3상 시험을 위해 재구축한다는 전략이다. 신약개발 및 임상 전문가로 구성될 새 SAB는 GPC-100 임상 전략 최적화와 글로벌 규제기관 대응에 있어 핵심적인 자문 역할을 수행할 예정이다.

앱튼은 임상2상 준비 및 실행에 참여했던 전문 임상 컨설턴트 그룹 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 전략적 협업 체계를 강화한다. 이를 통해 미국 FDA의 가이드라인에 부합하는 구체적인 3상 시험계획서(IND) 신청 절차에 착수할 계획이다.

GPC-100은 다발성골수종을 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 가동화제다. 미국 임상2상 시험을 통해 GPC-100은 기술적 뛰어남과 임상적 유용성을 인정받아 미국 FDA으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다. 임상 시험을 통해 인체 내 안전성 및 조혈모세포 이동 유도 효능을 입증했고 향후 글로벌 임상 3상 추진 및 품목 허가(NDA) 절차를 거쳐 상용화 단계에 돌입할 예정이다.

앱튼에 따르면  미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내 조혈모세포와 면역세포를 빠르게 증가시키는 특성이 있어 환자 편의성과 병원 효율을 극대화할 수 있다는 것을 확인,  이를 지난해 12월 ASH(American Society of Hematology)에서 구두 발표했다.

한편 앱튼은 GPC-100의 보다 큰 잠재 가치를 세포·유전자치료(Cell&Gene Therapy) 분야에서 찾고 있다.

회사 측에 따르면  GPC-100은 혈액 내 존재하는 조혈모세포 또는 면역세포 숫자를 빠르게 증가시킨다. 이 특성은 차세대 항암 세포치료 요법으로 기대를 모으고 있는 인비보 카티(in vivo CAR-T)가 너머야 할 난제를 해결해줄 수 있다는게 회사 측 설명이다. 

회사 관계자는 “인비보 카티는 외부에서 환자 혈류 내로 항암유전자를 주입하면 이 유전자가 T세포에 들어가 그 T세포를 암세포만 공격하는 표적항암세포로 만드는 기술로,  해당 치료법이 상업화 가능한 성공률을 달성하려면 유전자가 들어갈 목표 T세포 숫자가 유전자 투입 때 맞춰 짧은 시간 내 아주 빠르게 많아져야 한다. 목표물이 많아야 명중 확률이 높아지는 원리”라고 설명했다.

또  “GPC-100은 동물실험 뿐만 아니라 미국에서 수행된 임상2상 시험에서 투약 후 1시간 내 혈액 내 면역세포 수치를 크게 증폭시키는 것이 확인됐고, 이는 GPC-100이 단순한 조혈모세포 가동화제가 아닌 인비보 카티 효율과 상용성을 높일 수 있는 ‘CAR-T 부스터 플랫폼’으로도 사용될 수 있음을 의미한다”고 덧붙였다. 

앱튼은 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스의 변경된 사명으로, 지난 7월 카티(CAR-T) 세포치료제 혁신과 차세대 비만치료제 타깃을 연구 중인 표적항암제 신약개발 바이오벤처 지피씨알에 대한 1차 투자를 완료했다.

라이선스 기술 원천 소유자인 지피씨알은 신동승 대표가 서울대 미생물학과 87학번 동기인 서울대학교 허원기 교수및    연구소장 정재연 박사와 함께 공동창업한  바이오벤처 기업으로,회사명 유래인 GPCR(지피씨알)이라 불리는 세포막 단백질들은 생명에 중요한 기능을 수행한다.