JW중외제약, 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 연구성과·개발 전략 공개

피트-홉킨스 증후군·취약 X 증후군·레트 증후군 등 복수 적응증 가능성 제시 성체 동물모델에서 인지·행동 기능이 정상 수준 회복 현상 관찰 2028년 피트-홉킨스 증후군 임상 진입 목표…글로벌 파트너링 추진

JW중외제약은 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’ 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome, PTHS), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome, FXS), 레트 증후군(Rett Syndrome, RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과가 소개됐다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 것으로 나타났다.

연구 결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 신경발달장애의 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다. 이러한 결과는 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다. 또 특정 질환 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 제시한다.

특히 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다. 신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상에 의해 발생하기 때문에 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 보여 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능함을 시사했다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 동안 다수 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행했으며, 공동개발과 기술이전을 포함한 다양한 협력 방안을 논의했다.

JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획”이라고 말했다.