BMS ‘캄지오스’ 12~18세 추가 심사 “빨리빨리”

청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 플러스 기대

 

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 1일 공표했다.

이에 따라 ‘신속심사’가 진행될 ‘캄지오스’의 새로운 적응증은 12세 이상 18세 미만의 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.

허가를 취득할 경우 ‘캄지오스’는 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하는 첫 번째 심장 마이오신 저해제(CMI)로 자리매김할 수 있을 전망이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 9월 30일까지 ‘캄지오스’의 청소년 환자 적응증 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

현재 ‘캄지오스’는 성인 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들의 기능적 역량과 관련증상들을 개선하는 치료제로 사용되고 있다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스티안 마사세시 부회장, 최고 의학책임자 겸 개발담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수함에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 연소자층 환자그룹의 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 분야에서 우리가 구축한 리더십을 한층 더 강화할 수 있게 될 것으로 기대된다”고 말했다.

신체적으로나 정서적으로나 그들의 삶에 크게 영향을 미칠 수 있는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증과 같은 증상이 나타난 청소년 환자들에게서 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 치료제를 선보일 수 있는 가능성에 무게를 싣게 된 것에 대단히 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.

‘캄지오스’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘SCOUT-HCM 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

시험결과를 보면 ‘발살바(Valsalva) 좌심실 유출로 압력차’ 지표를 적용해 28주차에 평가했을 때 ‘캄지오스’를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 감소가 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게서 ‘캄지오스’가 나타낸 안전성 프로필을 성인환자들에게서 보고된 내용과 대동소이했으며, 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만으로 나타난 환자들은 보고되지 않았다.

28주차에 평가한 ‘SCOUT-HCM 시험’의 결과는 지난 3월 28~30일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 심장병학회(ACC) 연례 사이언티픽 세션 및 전시회에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.