미국 FDA, 바이오시밀러 개발 간소화 지침 추가 공개

PK 시험 효율화..비용 50%(2,000만달러) 절감ㆍ약가인하 가능케

FDA가 바이오시밀러 의약품의 개발과정을 간소화하기 위한 또 한번의 중요한 진전 내용을 9일 공개했다.

9일 공개된 새로운 지침 초안은 과학적인 근거가 존재해 정당할 경우 불필요한 임상 약물체내동태(PK) 검사를 간소화하도록 권고하는 내용이 골자를 이루고 있다.

이 같은 변화를 통해 바이오시밀러 의약품을 개발하는 제약‧생명공학사들이 약물체내동태 시험을 진행하는 데 소요되는 비용을 최대 50% 정도까지, 금액상으로는 약 2,000만 달러 안팎까지 절감할 수 있도록 해 줄 것으로 FDA는 예상했다.

이와 함께 약가를 낮추는 데도 기여할 수 있게 될 것으로 전망했다.

FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “바이오시밀러 개발과정을 간소화하려는 노력은 미국민들이 일상적으로 사용하는 의약품의 약가를 낮추기 위해 현재 우리가 지속적으로 최대의 힘을 기울이고 있음이 반영된 것이라 할 수 있다”면서 “우리는 상식을 적용하면서 과거에 사용되었던 방식에 비해 좀 더 정확한 분석검사 접근방법을 포용하기 위한 노력을 기울이고 있는 중”이라고 말했다.

이와 관련, 생물학적 제제들은 각종 자가면역성 질환과 암을 포함한 다수의 질병들을 치료하는 강력한 대안이 될 수 있으리라는 것이 전문가들의 지적이다.

하지만 생물학적 제제들은 약가가 고가인 경우가 많다는 문제점이 지적되고 있는 형편이다.

현재 생물학적 제제들이 미국의 전체 처방건수에서 불과 5%를 점유하고 있을 뿐이지만, 전체 약제비 지출액의 51%를 점유하고 있는 데다 이로 인해 연간 수 십만 달러의 약제비가 지출되는 빈도가 높은 것으로 알려져 있을 정도.

제네릭 의약품들과 마찬가지로 바이오시밀러 의약품들은 환자들에게 비용을 좀 더 감당할 수 있는 치료대안들을 제공할 수 있고, 그렇지 않았으면 비용을 감당할 수 없었을 의약품들에 대한 접근성을 향상시켜 줄 수 있다는 장점이 어필하고 있다.

오늘 발표된 내용은 FDA가 앞서 지난해 10월 공개했던 내용에 근거를 두고 나온 것이다.

당시 FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 일부 불필요한 비교효능 시험의 감소를 통해 1~3년의 기간과 2,400만 달러 정도의 비용을 절감할 수 있도록 하는 내용의 지침 초안을 공개한 바 있다.

‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 새롭고 개정된 질의‧응답 초안’(제 4개정본)으로 명명된 새로운 지침 초안은 예비적 허가신청자들에게 정보를 제공하고, 허가신청 단계의 바이오시밀러 및 교체처방 가능(interchangeable) 바이오시밀러의 개발을 촉진하는 내용이 골자를 이루고 있다.

이 지침 초안은 지난 2021년 9월 17일 ‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 새롭고 개정된 질의‧응답 초안’(제 3개정본)을 개정하고 대체하게 된다.

또한 이 지침 초안은 ‘바이오시밀러 개발 및 생물의약품 가격경쟁‧혁신법(BPCI Act)에 관한 질의‧응답’ 최종지침에 반영된다.

특히 이 지침 초안은 바이오시밀러 의약품 허가신청 예정자들이 미국 이외의 국가에서 허가를 취득한 대조의약품으로부터 확보된 자료를 사용해 허가를 신청할 제품이 미국에서 기(旣) 허가된 제품과 생물학적 동등성이 확보되어 있음을 입증하고자 할 때 최신 개정 권고사항들을 제공해 주고 있다.

권고사항들은 3가지 형식의 약물체내동태 시험(a three-way PK study)에서 확보된 추가자료 없이 바이오시밀러 허가신청자가 미국 이외의 국가에서 확보된 임상자료를 사용할 수 있도록 하고 있다.

여기서 언급된 3가지 형식의 약물체내동태 시험이란 허가신청 단계의 바이오시밀러, 미국에서 허가된 대조의약품 및 미국 이외의 국가에서 허가된 대조의약품 등의 사용을 지칭한 것이다.

개정본에서는 미국에서 허가된 대조의약품과 생물학적 동등성을 직접적으로 비교평가하는 내용이 골자를 이루는 최소한 1건의 임상 약물체내동태 시험을 요구한 초기 권고내용이 삭제됐다.

그 대신 약물체내동태 시험이 과학적인 근거가 존재해 정당할 경우 미국 이외의 국가에서 허가된 대조의약품을 사용할 수 있도록 하고 있다.

한편 이날 FDA는 ‘대조의약품과 생물학적 동등성을 입증할 때 과학적 고려사항’ 제목의 최종지침을 철회했다.

이 지침이 더 이상 FDA의 현재 의견(thinking)을 대변하고 있지 않기 때문.

지난 2015년 4월 이 지침이 공개된 이래 FDA는 허가가 신청된 바이오시밀러 의약품들의 심사를 진행하고, 과학적인 사고가 발전을 거듭해 오면서 경험을 축적해 왔다.

지난 2009년 제정된 ‘생물학적 제제 약가경쟁 및 혁신법’은 약식 허가경로를 제시해 환자들이 안전하고 효과적인 생물학적 제제들에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 도움을 주고 있다.

지금까지 FDA는 총 82개의 바이오시밀러 의약품을 허가해 미국민들이 암에서부터 류머티스 관절염, 당뇨병, 크론병 및 골다공증 등에 이르기까지 다양한 증상들을 치료할 때 접근성이 향상된 치료대안들이 제공될 수 있도록 했다.