올릭스, 키투브레인과 BBB 셔틀 접합체 물질 평가·옵션 계약

TfR 타깃 BBB 셔틀 기반 CNS siRNA 공동 연구…특정 CNS 타깃 점 옵션 선점 다중 BBB 셔틀 전략- CNS 전달 플랫폼 주도권 강화..글로벌 협업 스펙트럼 확대

RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스는 스웨덴 소재 바이오 기업 키투브레인(Key2Brain AB)과 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발을 위해 ‘전달체 기술 평가 및 기술 도입 옵션 계약’을 체결했다고 10일 밝혔다. 회사는 이번 계약을 통해 중장기 사업모델인 ‘올릭스 2.0 로드맵’의 핵심 영역 중 하나인 CNS 분야를 미래 핵심 사업으로 본격 확대하고, 혈액뇌장벽(BBB)을 투과해 CNS 질환을 표적할 수 있는 siRNA 플랫폼 구축에 속도를 낼 계획이다.

키투브레인은 올리고뉴클레오타이드를 전략적으로 중요한 치료 모달리티로 보고 있으며, 내부 역량 강화와 최근 핵심 인재 영입을 바탕으로 자체 연구 뿐만 아니라 파트너십을 통해 CNS 표적 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발을 추진하고 있다고 강조했다.

이번 계약에 따라 양사는 키투브레인이 보유한 BBB 셔틀 기술과 올릭스의 CNS siRNA 후보물질을 결합한 접합체를 공동으로 개발한다. 이를 통해 CNS 조직 내 약물 전달 효능과 기술적 적합성을 평가하기 위한 물질 평가 계약 기반의 공동 연구를 수행할 예정이다.

아울러 이번 계약은 공동 연구 기간 동안 해당 기술을 특정 CNS 관련 타깃에 적용하는 권리를 올릭스가 선점하고, 향후 독점권 취득 가능성을 열어둔 옵션 구조를 포함하고 있다. 연구를 통해 기술 적합성과 효력이 확인될 경우, 올릭스는 계약 구조에 따라 자사 siRNA 후보물질과 키투브레인의 트랜스페린 수용체(TfR) 타깃 BBB 셔틀 플랫폼을 결합한 접합체에 대해 전 세계 독점적 라이선스에 대해 옵션 행사 여부를 결정할 수 있다.

이번 계약 상대방인 키투브레인은 TfR을 타깃하는 차세대 소형 단일도메인 항체(VHH) 기반의 BBB 셔틀을 보유하고 있다. TfR은 뇌 모세혈관 내피세포에 고도로 발현돼 있으며, CNS 약물 전달 분야에서 BBB 셔틀 표적으로 업계 전반에서 가장 활발히 연구·개발되고 있는 수용체 중 하나로 꼽힌다.

키투브레인의 BBB 셔틀 플랫폼은 구조적 안정성과 설계 유연성, 종간 반응성을 고려해 설계된 VHH 기반 전달체를 바탕으로 효소, 항체, 펩타이드, 올리고뉴클레오타이드 등 다양한 치료 물질을 뇌로 전달하는 데 적용되고 있다. 키투브레인은 전임상 모델을 통해 우수한 수준의 뇌 내 전달 효율과 표적 결합 가능성을 검증해 왔으며, 해당 BBB 셔틀 플랫폼은 현재 키투브레인 자체 연구는 물론 글로벌 파트너십을 포함한 다수 프로그램에 활용되고 있다. 이와 함께 키투브레인은 약물의 체내 지속성을 높이기 위한 독자적인 반감기 연장 기술도 확보해 일부 프로그램에 적용하고 있다.

이번 계약은 올릭스가 siRNA 기반 CNS 질환 치료제 개발을 위해 BBB 셔틀 기술을 주도적으로 확보해 나가는 전략 일환이다. 회사는 차별화된 BBB 셔틀 기술을 보유한 기업들과의 협력을 선제적으로 추진하며, siRNA 기반 CNS 전달 플랫폼 구축에 속도를 내고 있다. 특히 이번 계약과 같이 옵션 구조를 활용한 협력 모델을 병행함으로써, siRNA 기반 CNS 질환 치료제 분야에서 경쟁력을 강화해 나간다는 방침이다.

이동기 올릭스 대표이사는 “이번 키투브레인과 협력을 통해 차별화된 BBB 셔틀 기술을 CNS 전달 전략에 도입하게 돼 기쁘다”며 “CNS 전달 기술은 장기적인 검증이 필요한 분야인 만큼, 키투브레인과 같이 임상 적용 가능성이 높은 BBB 셔틀 기술을 선제적으로 확보하는 것이 중요하다”고 말했다.

이어 “당사는 ‘올릭스 2.0’ 로드맵에 따라 CNS 표적 전달 플랫폼을 핵심 전략으로 삼고 있으며, 차세대 글로벌 트렌드에 부합하는 포트폴리오 구축을 통해 중장기적으로 지속 가능한 성장을 도모하고자 한다”며 “이 같은 전략에 따라 국내외 다양한 파트너들과 BBB 셔틀 기술에 대한 논의를 폭넓게 이어가고 있다”고 강조했다.

엘리사벳 쇼스트룀(Elisabet Sjöström) 키투브레인 대표 겸 창립자는 “이번 파트너십은 글로벌 제약·바이오 업계를 대표하는 기업들로부터 키투브레인 기술에 대한 신뢰가 확대되고 있음을 보여주는 사례이자, BBB 플랫폼을 새로운 치료 모달리티로 확장하기 위한 여러 시도 중 하나”라며 “올릭스와 협력을 통해 뇌 표적 플랫폼에 적합한 새로운 모달리티를 함께 모색하게 된 점을 고무적으로 생각한다. 키투브레인 차세대 BBB 전달 기술과 올릭스 혁신 RNAi 기술을 결합해, 기존에는 치료가 어려웠던 중추신경계 질환 환자들에게 RNA 치료제가 전달될 수 있도록 하는 것이 목표”라고 말했다.