이엔셀, 중간엽줄기세포 치료제 ‘EN001’ 미국 FDA 희귀의약품 ‘추가 지정’

CMT 이어 듀센 근이영양증 지정... 희귀질환 치료 ‘플랫폼 기술’ 가치 입증 2개 적응증 ODD 확보...독자적 세포배양 기술 ‘ENCT’ 치료 잠재력 재확인

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀(대표이사 장종욱)은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 ‘EN001’이 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD)을 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 추가 획득했다고 6일 밝혔다.

이번 성과는 앞서 ‘샤르코-마리-투스 병(CMT)’으로 ODD를 획득한 데 이어 두 번째다. 이로써 EN001은 말초신경 질환(CMT)과 근육 퇴행성 질환(DMD)이라는 서로 다른 병태 영역 희귀질환에서 치료 가능성을 인정받았으며, 미충족 의료 수요가 높은 희귀 신경·근육 질환 전반을 포괄하는 ‘플랫폼’으로서의 잠재력을 다시 한번 입증했다.

듀센 근이영양증(DMD)은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희귀질환으로 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다. 현재까지 질병 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 극히 제한적이다. 특히 DMD는 진행성 근육 퇴행이 질환의 핵심 병태라는 점에서, 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존을 겨냥한 치료 전략이 요구되는 대표적인 적응증으로 평가된다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 ▲시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 ▲임상 비용 세액 공제 ▲신속 심사 등 다양한 혜택을 제공함으로써 혁신 신약의개발 및 상용화를 지원한다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(Wharton’s Jelly-derived MSC, WJ-MSC)를 기반으로 한 치료제로 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 이러한 작용 기전은 말초신경 손상 회복뿐 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존 측면에서도 치료 잠재력을 갖는 것으로 평가된다.

이번 DMD ODD 추가 지정은 EN001이 희귀질환 영역에서 임상·규제적 신뢰를 지속적으로 축적하는 동시에, 이를 기반으로 근감소증 등 대규모 근육 질환으로 확장 적용하는 ‘Orphan to Broad’ 전략을 병행하고 있음을 보여주는 사례라는 점에서도 의미가 있다고 회사 측은 밝혔다.  즉, 희귀질환에서 반복적인 ODD 확보는 EN001 플랫폼 신뢰도를 공고히 하는 한편, 향후 대형 시장으로 확장 전략을 뒷받침하는 전제 조건으로 작용하고 있다는 설명이다.

이엔셀 장종욱 대표이사는 “이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 수요가 높은 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 객관적으로 입증한 성과”라며 “두 개 적응증에서 ODD를 확보함으로써 글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 크게 확대됐다”고 밝혔다. 이어 “향후 임상 개발 가속화와 함께 가시적인 글로벌 사업 성과를 창출하는 데 역량을 집중할 것”이라고 덧붙였다.