소아 연골무형성증 치료제 FDA 심사기간 딜레이

아센디스 파마 ‘트랜스콘 CNP’ 내년 2월까지 3개월 연장

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 소아 연골무형성증 환자 치료제 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP: 나베페그리타이드)의 허가신청 건과 관련한 FDA의 심사기간이 연장됐다고 25일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표일정이 내년 2월 28일까지 3개월 연장됐다는 것.

FDA가 심사를 진행하던 중 제기한 시판 후 요건과 관련, 지난 5일 자사가 제출했던 정보가 허가신청 내용의 주요한 수정(a major amendment)에 해당한다고 보고 심사일정을 연장키로 했음을 통보해 왔다고 이날 아센디스 파마 측은 설명했다.

아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “우리가 FDA에 의해 제기되었던 전체 요구사항들에 대해 답변을 제출해 왔다”면서 “답변내용 가운데 시판 후 시험의 개정된 시험규약 요청 건이 포함되어 있었던 것은 한 예”라고 말했다.

우리는 개정된 시험규약이 최종점검회의에서 협의가 이루어질 유일한 항목으로 받아들이고 있다고 미켈슨 대표는 언급했다.

FDA와 긴밀하게 협력해 시판 후 요건과 관련한 부분이 매듭지어질 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

미켈슨 대표는 “이처럼 혁신적인 치료제가 미국에서 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하는 일이 우리의 목표”라고 강조했다.

한편 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려진 연골무형성증은 골격 이형성증을 유발할 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 건강, 신체기능 수행 및 삶의 질 등에 심대한 영향을 미치고 있는 형편이다.

현재 세계 각국의 연골무형성증 환자 수는 25만여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.