첨단재생의료법 개정안 발의...“한국형 첨단재생의료 생태계 구축 분기점”

산·학·연·병 및 다부처 정부 모두 참여한 첫 ‘전 생태계’ 논의 이수진 의원, 토론 직후 첨생법 개정안 대표발의…민생법안 응답 해외 3대 모델(BGTC·PCORI·n-Lorem) 분석 후 “한국형 환자기반 임상 프로젝트” 제안 생명연, 국가 단위 실증 플랫폼(R&BD) 공식 제시… 서울대병원 “시기 놓치면 기회 없어”

 '첨단재생의료 환자 치료기회 확대를 위한 정책·입법과제' 국회 토론회   ©약업신문=김홍식 기자

정부, 국회, 산·학·연·병 전체 생태계, 희귀·난치성 환자단체가 참여한 가운데, 한국형 첨단재생의료 새 출발 계기가 마련됐다. 

11월 14일, 국회 의원회관 제 2소회의실에서 열린  '첨단재생의료 환자 치료기회 확대를 위한 정책·입법과제' 국회 토론회 이후 토론회 보건복지위원회 여당 간사 이수진 의원은 첨단재생의료법 개정안을 대표발의했다. 전문가와 환자단체가 이날 제기한 과제를 가장 빠르게 반영한 입법 조치로 평가된다.

보건복지위원회 간사 이수진 의원, 과학기술정보방송통신위원회 간사 김현 의원, 외교통일위원회 간사 김영배 의원, 보건복지위원회 이개호 의원, 김예지 의원과 함께, 국회 ‘건강과 돌봄 그리고 인권’ 포럼, 소아희귀난치안과질환협회가 공동주최한 토론회에는  산·학·연·병 전체 생태계(바이오 기업, 대학, 한국생명공학연구원, 서울대학교병원 등), 보건복지부·과학기술정보통신부·기획재정부·과학기술혁신본부·식품의약품안전처 등 다부처 정부 관계자, 희귀·난치성 소아 안질환 환아 가족과 환자단체가 한자리에 모였다. 

첨단재생의료를 단순한 기술 이슈를 넘어, 국가 전략·규제·예산·임상·실증·산업·환자 접근권 전반을 포괄하는 의제로 놓고 논의한 첫 ‘전 생태계’ 자리라는 점에서 의미가 크다.

(왼쪽부터) 김영배 의원, 이수진 의원, 이주혁 소아희귀난치안과질환협회 대표 ©약업신문=김홍식 기자

외통위 간사인 김영배 의원은 개회사에서, 한 지역구의 환아 어머니로부터 받은 절박한 문자메시지가 이번 법 개정과 토론회를 추진하게 된 계기였다고 밝혔다. 

그는 “여러 곳에 도움을 요청했지만 응답을 받지 못했다는 말씀을 들으며, 정치가 제 역할을 하지 못했다는 무거운 책임감을 느꼈다” 고 전했다.

또, WHO 통계를 인용해 “희귀질환의 70% 이상이 소아기에 발병하고, 상당수가 유전적 요인에서 비롯된다”며, 유전자치료가 50만 명이 넘는 국내 희귀질환자에게 실질적인 치료 기회를 넓힐 수 있는 새로운 대안임을 강조했다.

김 의원은 “우리 아이들이 보호받으며 건강하게 자랄 권리를 보장하는 것은 국가의 기본 책무이다. 오늘 논의는 단지 법 조항 몇 줄을 고치는 일을 넘어, 국가가 아이들의 생명과 미래를 어떻게 지켜야 하는지 답을 찾는 자리”라고 말하며, 국회 차원의 지속적인 지원을 약속했다.

이번 토론회는 최근 대통령이 주재한 ‘핵심규제 합리화 전략회의’ 기조와 맞물려 있다는 점에서도 주목된다. 대통령은 해당 회의에서 “중대·희귀·난치 질환자에 대한 줄기세포·유전자치료 적용을 전향적으로 검토하고, 실증과 임상이 빠르게 이루어질 수 있도록 과감한 제도 개편이 필요하다”는 메시지를 밝혔다.

이수진 의원은 환영사에서 이를 언급하며, “이는 단순한 방향 제시가 아니라, 현 제도적 장벽이 환자 치료기회를 막고 있다는 현실을 국가가 책임지고 해결하겠다는 선언”이라고 평가했다. 이어 “현재의 공급자 중심 R&D 구조를 넘어서, ‘환자 수요 기반 R&D 생태계’를 구축해야 한다”며 “기술 혁신이 실제 환자 치료로 이어지고, 다시 바이오산업 경쟁력 확장으로 돌아오는 선순환 구조를 반드시 만들어야 한다”고 강조했다.

과기정통부 여당 간사인 김현 의원은 첨단재생의료 분야가 규제혁신 핵심 분야임을 분명히 했다.

김 의원은 “연구 단계에서 축적된 훌륭한 성과들이 실제 환자 치료로 이어지기까지 너무 오랜 시간이 걸리고 있다. 유전자·세포치료제의 제조와 실증 기반을 해외에 의존하는 구조 때문에, 국내에서 기술이 개발되더라도 환자에게 도달하기까지 ‘먼 길’을 돌아가야 하는 현실”이라고 말했다.

이어 “기술과 제도의 속도는 이제 ‘연구자의 시간’이 아니라 ‘환자의 시간’에 맞추어야 합니다. 오늘 논의가 과학기술 정책과 규제 개선, 공공 플랫폼 구축을 한 방향으로 모으는 계기가 되길 바란다”며, 과방위 차원에서 공공 플랫폼과 국가 전략기술로서의 첨단바이오 지원체계를 뒷받침하겠다고 약속했다.

“기술은 있는데 제도와 정책이 미흡하다”

세계적으로 빠르게 확산되고 있는 in vivo 유전자치료제와 국내 제도 간의 격차도 집중적으로 지적됐다.

현재 미국·EU·일본 등에서는 다수의 유전자치료제가 승인돼 희귀·난치질환 환자에게 실제 치료로 제공되고 있다. 그러나 한국은 현행 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(첨단재생바이오법)에서 ‘인체세포 등’ 정의에 유전물질이 포함되지 않아, in vivo 유전자치료제가 법적 지위를 갖지 못한 상태다.

그 결과, 시기를 놓치면 회복이 불가능한 손상이 발생하는 소아 희귀난치성 질환 경우, 환아들은 치료 시기를 그대로 흘려보내고 있는 상황이다.

소아희귀난치안과질환협회는 “국내에서 좋은 원천기술과 연구 역량이 쌓여 있음에도, 이를 환자 치료기회로 연결하는 과정에서 병목이 심각하다”고 언급했다.

재생의료진흥재단 박소라 원장  ©약업신문=김홍식 기자

“해외 모델을 능가하는 한국형 ‘환자 기반 임상 생태계’ 구축해야”

재생의료진흥재단 박소라 원장은 ‘첨단재생의료법 개정과 유전자·세포치료제 연구개발 활성화’ 발제를 통해 미국과 유럽의 선도 모델을 정밀 분석하고, 이를 토대로 ‘한국형 첨단재생의료 임상 프로젝트’ 구상을 제시했다.

박 원장은 △미국의 공공–민간 공동 개발 모델 FNIH–BGTC  △환자·연구자·정책결정자가 함께 연구 우선순위를 정하는 PCORI  △초희귀 유전질환 환자를 대상으로 무상 ASO 치료제를 제공하는 n-Lorem Foundation 등을 비교 소개하며, 한국은 유전자세포치료제에 있어 이미 세계적이지만, 이를 연결해 줄 제도·인프라·R&D 플랫폼이 부재하다고 지적했다.

그는 “해외 모델을 단순히 모방하는 것이 아니라, 한국의 보건의료·연구·보험·규제환경에 맞춘 ‘한국형 환자 맞춤형 임상 프로젝트’를 설계해야 한다”며, 국가 전략사업 형태의 플랫폼을 제안했다.

한국생명공학연구원 이규선 연구전략본부장   ©약업신문=김홍식 기자

“실증 플랫폼이 있어야 한국도 치료제를 만든다”

한국생명공학연구원 이규선 연구전략본부장은 ‘유전자·세포치료제의 지속가능한 R&BD 플랫폼 제안’ 발제를 통해, 한국이 기초연구는 강하지만 임상·사업화 단계에서 ‘실증 병목’에 막혀 있다는 현실을 짚었다.

생명연은 지속가능한  R&BD 실증 플랫폼 구축 방안을 제시했다.

그는  “현재 구조로는 국내 기업이 단독으로 고가의 유전자·세포치료제 임상을 추진하기 어렵다. 공공 실증 플랫폼이 구축되어야 국내 개발 기술이 실제 희귀질환 치료제로 이어질 수 있다” 고 강조했다.

서울대학교 어린이병원 김정훈 소아안과 교수  ©약업신문=김홍식 기자

“망막세포는 회복이 없다… 임상 기반 구축이 시급”

서울대학교 어린이병원 김정훈 소아안과 교수는 ‘유전성 망막질환의 유전자·세포치료 현황과 전망’ 발제를 통해, 유전성 망막질환(IRDs)의 국내외 치료 현황과 향후 전망을 소개했다.

김 교수는 국내 IRD 환자의 유전자 변이 스펙트럼, 맞춤형 유전자·세포치료제 개발 현황, 서울대병원·연세대·생명연 등 국내 연구 네트워크를 설명하며, “망막세포는 손상되면 회복이 매우 어렵기 때문에 조기 유전자·세포치료가 사실상 유일한 해법이다.한국에도 충분한 연구 역량이 있지만, 이를 실제 환자에게 적용할 임상·제도 기반이 뒤따르지 못하고 있다” 고 강조했다.

정부 부처 관계자들 역시 패널로 참여해, 각 부처의 연구개발 예산, 국가 R&D 전략, 첨단바이오기술 정책, 재생의료 정책, 첨단바이오의약품 규제 등을 연계해 후속 논의를 이어가겠다고 밝혔다.

소아희귀난치안과질환협회는 첨생법의 조속한 개정, 지속가능한 공공 실증 플랫폼 구축, 한국형 환자 수요 기반 임상 플랫폼 추진, 신생아 눈 종합검사(안저검사)의 국가·지자체 홍보 및 단계적 의무화 등을 공식 요청했다.

협회는 “아픈 아이들에게 다른 아이들처럼 일상의 경험을 돌려주고 싶다”고 언급했다. 

참석자들이 기념사진 촬영을 하고 있다.  ©약업신문=김홍식 기자