피알지에스앤텍, 루게릭병 신약후보 ‘아미소딘’ FDA 패스트트랙 지정

전 세계 루게릭병 환자 증가 속 신속 개발 기대

㈜피알지에스앤텍(PRGS&Tech)은 개발 중인 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 후보물질 ‘아미소딘(Amisodin)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

FDA의 패스트트랙 제도는 생명을 위협하는 중증 질환에 대해 기존 치료제 대비 유의미한 개선 가능성이 있는 신약 후보물질에 부여된다. 이 제도에 선정되면 개발사는 FDA와 보다 빈번한 협의 기회를 가질 수 있으며, 관련 기준이 충족되는 경우 가속 승인 및 우선 검토 자격을 받게 된다. 

ALS는 운동신경세포가 점진적으로 퇴화해 근육이 위축되는 퇴행성 신경 질환으로 현재까지 승인을 받았거나 개발 중인 ALS 치료제들은 대증적 수준에 머물러 있으며 근본적 치료제는 아직 개발되지 않았다.

아미소딘은 병리적 삼량체 구조의 SOD1에 직접 결합해 독성 단백질 응집을 차단함으로써 ALS 진행을 억제할 가능성을 확인했으며, 정상 단백질에는 영향을 주지 않아 부작용 위험이 낮고 안전성이 높을 것으로 기대된다. 

또한 아미소딘은 fALS 환자뿐만 아니라 TDP-43 단백질의 과발현에 기인한 sALS 환자에도 적용 가능해 더 넓은 환자군을 포함할 수 있는 치료 옵션으로 평가되며, 경구 투여 제형으로 개발되어 복약 편의성과 약물 순응도를 높일 수 있는 이점도 기대된다.

피알지에스앤텍은 이번 패스트트랙 지정을 통해 FDA와의 실시간 협의 채널을 구축함으로써, 임상 개발 효율성을 높이고 상용화 일정을 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.

피알지에스앤텍 관계자는 “루게릭병은 환자와 가족 모두에게 치명적인 질환이지만, 현재 승인된 치료제는 극히 제한적”이라며 “아미소딘은 신경 보호 기전을 기반으로 한 차세대 치료제로, 이번 패스트트랙 지정을 계기로 미충족 의료수요(unmet medical need) 해소에 기여하겠다”고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 지난 5월 미국 FDA로부터 아미소딘의 IND 승인을 받았으며, 현재 건강한 지원자를 대상으로 한 임상 1상 시험을 미국 내에서 진행하고 있다.