릴리, 안과질환 유전자 치료제 포괄 전략적 제휴

전문 생명공학사 메이라GTx와 합의..‘AAV-AIPL1’ 전권

영국 런던과 미국 뉴욕에 소재한 가운데 임상단계의 유전자 치료제 개발에 사세를 집중하고 있는 전문 생명공학기업 메이라GTx 홀딩스社(MeiraGTx Holdings)가 안과질환 치료제 분야에서 일라이 릴리社와 포괄적인 전략적 제휴 관계를 구축했다고 10일 공표했다.

이에 따라 메이라GTx는 아데노 연관 바이러스 기반 유전자 치료제 후보물질 ‘AAV-AIPL1’ 개발 프로그램의 글로벌 독점권을 일라이 릴리 측에 부여키로 했다.

‘AAV-AIPL1’은 가장 중증을 나타내는 유전성 망막병증의 하나로 알려진 아릴 탄화수소 상호작용 단백질 유사 1(AIPL1) 유전자의 유전성 결핍으로 인한 레베르 선청성 흑암시 4형(LCA4) 치료제로 개발이 진행 중이다.

이날 메이라GTx 측에 따르면 ‘AIPL1’ 유전자의 변이로 인해 법적 시각장애인으로 출생한 11명의 4세 미만 소아들을 대상으로 임상시험을 진행해 도출된 자료에서 11명의 소아들이 ‘AAV-AIPL1’을 사용해 치료한 후 시력이 회복되는 예상치 못했던 결과가 나타났다.

이처럼 시력에 미친 영향 이외에도 ‘AAV-AIPL1’은 의사소통에서부터 행동, 학습, 기분, 심리적 유익성 및 사회적 통합성 등에 이르기까지 필수적인 발달 영역에서 삶에 변화를 주는 유익성을 미친 것으로 분석됐다.

일라이 릴리 측은 이와 함께 메이라GTx 측이 보유한 혁신적인 유전자 치료제 기술들을 안과 치료제 분야에 사용할 수 있는 독점적 접근권을 부여받았다.

이 중 메이라GTx가 자체적으로 개발한 새로운 유리체 내 캡시드(capsid: 바이러스의 껍질을 구성하는 단백질)와 인공지능 생성 프로모터(promoters: 유전자 발현을 조절하는 핵심적인 DNA 염기서열) 등을 포함한 일부 표적들을 일라이 릴리 측이 지명할 수 있도록 보장받았다.

또한 메이라GTx는 자사가 독자보유한 리보스위치(riboswitch) 기술을 안과 관련 유전자 편집에 적용할 수 있는 일부 권한까지 일라이 릴리 측에 부여키로 했다.

메이라GTx가 보유한 리보스위치 기술 플랫폼은 치료용 단백질에 폭넓게 적용되고 있다.

리보스위치 기술 플랫폼은 치료용 단백질을 정확하게 생체 내 적정생산이 가능토록 해 주는 첨단 노하우이다.

양사간 합의에 따라 메이라GTx는 7,500만 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했다.

아울러 차후 총 4억 달러 이상의 성과금과 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한가지 보장받았다.

메이라GTx 홀딩스社의 알렉산드리아 포브스 대표는 “안과 치료제 분야에서 일라이 릴리 측과 협력관계를 구축한 것이 대단히 고무적인 일”이라면서 “메이라GTx는 창립 이래 중증 안과질환 환자들을 치료하는 데 사세를 집중해 왔다”고 말했다.

일라이 릴리 측과 협력관계를 구축한 것은 안과질환 치료제 분야에서 우리의 리더십 지위 뿐 아니라 희귀‧다빈도 안과질환 분야에서 우리가 독자보유한 유전자 치료제 기술들의 폭넓은 도구함(toolkit)이 내포하고 있는 힘을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

포브스 대표는 “지난 10여년 동안 업계 내부적으로 가장 포괄적인 유전자 치료제 전문기업의 한곳으로 회사를 육성해 온 메이라GTx 소속 팀원들에 대해 큰 자부심을 갖고 있다”면서 캡시드 스크리닝, 프로모터 엔지니어링, 운반체 최적화, 임상개발 및 사내 GMP 제조 등을 열거했다.

덕분에 개념 단계에서부터 임상 단계에 이르기까지 특출한 속도와 품질을 유지한 가운데 차세대 유전자 치료제들의 개발을 가속화할 수 있게 된 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.

포브스 대표는 뒤이어 “혁신적인 치료제들의 개발‧발매 분야에서 글로벌 리더기업의 한곳인 일라이 릴 리가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 안과 치료제 분야에서 우리를 파트너로 선택해 준 것을 크게 환영해 마지 않는다”고 말했다.

일라이 릴리는 진정으로 삶에 변화를 가능케 해 주고, 달리 대응할 방도를 찾을 수 없었을 치료제들을 환자들에게 선보이고자 하는 헌신을 우리와 공유하고 있는 제약사라고 포브스 대표는 단언했다.

일라이 릴리社의 앤드류 애덤스 신물질 발굴 담당부회장은 “안과 치료제가 일라이 릴리에서 새롭게 떠오르고 있는 관심영역의 하나”라면서 “메이라GTx 측과 손잡고 세계 각국에서 각종 안과질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 전환적인(transformative) 치료제들을 공급하고자 협력해 나가게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

그리고 법적 시력장애인으로 출생한 소아환자들의 시력을 회복시켜 주는 예상치 못한 효과가 입증된 ‘AAV-AIPL1’은 양사간 협력의 출발선이 될 것이라고 덧붙이기도 했다.