파로스아이바이오, AML 치료제 'PHI-101' 국제일반명 '라스모티닙' 등재

글로벌 1상서 FLT3 변이 재발·불응성 AML 환자 안전-유효성 확인

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 세계보건기구(WHO)가 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’ 국제일반명(INN)을 ‘라스모티닙(Lasmotinib)’으로 공식 등재했다고 11일 밝혔다.

이번 등재로 PHI-101은 전 세계적으로 통용되는 공식 명칭을 확보했으며, 파로스아이바이오는 이를 계기로 라스모티닙 글로벌 상용화 및 사업 개발을 본격 추진할 계획이다.

라스모티닙은 등대(Lighthouse)에서 유래한 이름으로 급성 골수성 백혈병(AML) 등 전 세계 희귀·난치성 질환 환자들에게 희망의 빛이 되기를 바라는 의미를 담았다. 이 명칭은 해당 성분이 포함된 모든 치료제에 사용된다.

라스모티닙은 파로스아이바이오 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 도출됐으며, FLT3 변이 재발·불응성 AML 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 1상에서 안전성과 유효성이 확인됐다. 현재 글로벌 임상 2상 진입을 앞두고 있으며, 재발성 난소암 적응증으로도 확장해 국내 임상 1상을 진행 중이다.

앞서 라스모티닙은 국내외 규제기관에서도 잇따라 인정을 받았다. 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로 지정됐으며, 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이어 올 6월 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정까지 획득했다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장은 “이번 등재를 통해 라스모티닙이 글로벌 AML 시장 게임체인저로서 가진 잠재력을 다시 한번 확인했다”며 “조속한 상용화로 이어가기 위해 전사적 역량을 집중하고, 해외 시장 진출을 위한 다각적 비즈니스 기회를 적극 모색하겠다”고 말했다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 AI 기반 혁신 신약 개발 전문기업으로,  자체 개발 구축한 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 케미버스(ChemiverseⓇ)을 활용해 대표 파이프라인인 라스모티닙(PHI-101), PHI-501을 개발해 우수한 임상 성과를 중심으로 글로벌 시장 진출에 속도를 내고 있다. 라스모티닙(PHI-101)은 생명을 위협하는 중대한 질환이 있는 환자를 치료하기 위해 서울대학교병원, 서울성모병원, 서울아산병원이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받았다.