‘올루미언트’ 청소년 중증 원형탈모증 플러스?

12~17세 환자 1년 시험결과 공개..두피, 눈썹, 속눈썹 모발 재성장

경구요법제 ‘올루미언트’(바리시티닙) 4mg을 1일 1회 복용한 12세 이상 18세 미만 청소년 중증 원형탈모증 환자들 가운데 다수에서 1년차에 평가했을 때 두피, 눈썹 및 속눈썹에서 모발이 성공적으로 다시 성장한 것으로 나타났다.

일라이 릴리社와 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 52주에 걸쳐 진행된 임상 3상 ‘BRAVE-AA-PDES 시험’에서 도출된 결과가 23~26일 미국 네바다州 라스베이거스에서 열린 2025년 추계 임상 피부의학회(FCD) 학술회의에서 발표됐다고 24일 공개했다.

‘BRAVE-AA-PDES 시험’은 지금까지 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

이날 공개된 내용은 ‘BRAVE-AA-PDES 시험’에서 36주에 걸쳐 진행한 후 도출된 결과에 근거를 두고 52주에 걸쳐 지속된 시험에서 도출된 것이다.

36주에 걸쳐 진행된 시험에서 도출된 결과의 경우 3월 7~11일 미국 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표된 바 있다.

전미 원형탈모증재단(NAAF)의 니콜 프리들랜드 회장은 “중증 원형탈모증 환자들 가운데 전체의 절반에 육박하는 이들이 성인기 이전에 증상이 나타나고 있는 형편인 데다 빠르게 진행되어 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있다”면서 “이 증상에 수반되는 심대한 영향을 감안할 때 소아 및 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 위한 새로운 치료대안이 절실히 요망되고 있는 형편”이라고 지적했다.

게다가 소아‧청소년 중증 원형탈모증 환자들은 너무나 오랜 기간 동안 충분한 인정을 받지 못했다고 프리들랜드 회장은 덧붙였다.(underrepresented)

이 시험의 착수시점에서 환자들은 평균적으로 볼 때 모발 부위의 89%에서 탈모 증상이 나타난 이들이었고, 이 중 63.8%는 착수시점에서 매우 중증의 원형날모증을 보였다고 일라이 릴리 측은 설명했다.

이와 함께 65%의 피험자들은 눈썹 부분의 체모가 최소한으로 눈에 띄거나 전혀 나타나지 않은 이들이었고, 57%는 속눈썹 부분의 체모 또한 최소한으로 눈에 띄거나 전혀 나타나지 않은 이들이었다.

그런데 1년에 시험결과를 분석한 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 54.1%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 31%에서 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 분석됐다.

또한 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 41.2%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 26.2%에서 두피 부위의 모발이 거의 완전하게(near-complete) 재성장한 것으로 파악됐다.

마찬가지로 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 64.8%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 27.8%는 눈썹 부위의 모발이 괄목할 만하게 재성장한 것으로 나타났고, ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 63.3%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 34%에서 속눈썹 부위의 모발이 재성한 것으로 조사됐다.

아울러 중증 원형탈모증 환자들 가운데 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 71%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 58.6%에서 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 분석됐다.

이와 별도로 시험 개시 이전에 중증 원형탈모증을 진단받은 후 2년이 채 지나지 않았던 청소년 환자들을 대상으로 사후(事後) 분석한 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 801%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 64.3%에서 1년차에 평가했을 때 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 나타났다.

청소년 중증 원형탈모증 환자들에게서 나타난 ‘올루미언트’의 1년 후 나타난 안전성 프로필을 보면 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 이루어졌던 임상시험례들로부터 관찰된 안전성 프로필과 대동소이했다.

안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후 역시 관찰되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 여드름, 상기도 감염증 및 인플루엔자가 보고됐다.

사망사례와 기회감염, 주요 심혈관계 제 증상 또는 정맥 혈전색전증 역시 시험에서 보고되지 않았다.

예일대학 의과대학의 브리타니 크레이글로우 부교수(피부의학)는 “이처럼 청소년 환자들에게서 확보된 유망한 시험결과를 보면 우리가 임상실무 현장에서 성인 환자들로부터 관찰한 내용들에 무게를 싣게 한다”면서 “바꿔 말하면 ‘올루미언트’를 사용해 조기에 치료를 개시할 경우 두피 부위의 모발이 높은 비율로 재성장해 다수의 환자들에게서 거의 완전하게(near-complete) 모발이 재성장할 수 있을 것”이라고 말했다.

청소년 환자들의 경우 전신요법제가 최후의 치료대안(last resort)일 수는 없겠지만, 의사와 간병인 및 환자들 사이에 개시단계에서부터 의사소통이 필요해 보인다고 덧붙이기도 했다.

한편 이번 추계 학술회의에서 일라이 릴리 측은 ‘BRAVE-AA1 시험’과 ‘BRAVE-AA2 시험’에서 도출된 최종 장기시험 결과 또한 공개했다.

이에 따르면 52주차에 ‘올루미언트’ 복용을 통해 반응이 나타난 성인 중증 원형탈모증 환자들 가운데 4mg을 복용한 피험자들의 86.5%와 2mg을 복용한 피험자들의 84.7%가 4년여에 걸친 시험기간 동안 두피 부위의 모발이 지속적으로 재성장한 것으로 파악됐다.

이 같은 자료는 앞서 ‘BRAVE-AA1 시험’과 ‘BRAVE-AA2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 지속된 시험에서 확보된 것으로 여러 해에 걸쳐 ‘올루미언트’를 복용했을 때 두피 부위의 모발 재성장이 높은 비율로 지속적으로 나타날 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다.

시험에서 나타난 안전성 프로필을 보면 최대 5년에 걸쳐 일관되게 나타났고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

일라이 릴리 측은 청소년 환자들로부터 확보된 시험결과를 ‘올루미언트’의 적응증 추가를 염두에 두고 각국의 보건당국들에 제출한다는 방침이다.

또 6~12세 연령대 소아 환자들을 충원해 내년에 ‘BRAVE-AA-PEDS 시험’을 추가로 진행한다는 복안이다.

릴리 이뮤놀로지社의 아나벨라 카르도소 의학업무 담당부사장은 “이번에 발표된 자료를 차후 수 개월 이내에 각국의 보건당국들에 제출할 수 있도록 할 것”이라며 “허가를 취득할 경우 ‘올루미언트’가 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.